Eli Lilly 攜手 MiNA Therapeutics 開發 5 種疾病的新療法
為了擴大 Eli Lilly 的 RNA 治療平台，他們於 5 月 11 日宣布與 MiNA Therapeutics 合作，利用MiNA 的小型活化 RNA（small activating RNA, saRNA）平台來開發 5 種特定疾病的新型候選藥物。Eli Lilly將支付 2500 萬美元的預付款以及 5 種重點疾病的新藥後續開發和商業化里程碑授權金 12.25 億美元（每個開發計畫最高 2.45 億美元）給 MiNA。
saRNA 是什麼？
與 RNA 干擾（RNA interference, RNAi）會降解或抑制其標靶 mRNA 的轉譯機制不同， saRNA能活化 mRNA 表現。saRNA 為長度約 18-23 個核苷酸的雙股非編碼 RNA，它可以透過脂質奈米顆粒、樹狀聚合物、脂質和聚合物雜化物以及適體在生物體內遞送，然後活化 mRNA 表現和提升對應蛋白表現，進而恢復細胞的正常功能。
saRNA 抗肝癌
自saRNA 在 2000 年代中期被發現以來，設計、合成化學方法的進步也促使 其臨床應用越來越成熟。
MiNA 已使用其 saRNA 療法 MTL-CEBPA 或結合 sorafenib 來抗晚期肝癌，已經進入第一期臨床試驗。結果顯示，接受單一 MTL-CEBPA 治療的患者耐受性良好，而且該療法能誘導 CEBPA RNA活化，且降低相關免疫抑制生物標記。另外，接受 saRNA 結合 sorafenib 治療的患者可產生持久而完整的抗腫瘤反應。
saRNA 抗代謝疾病和神經疾病治療
2020 年 1 月， MiNA 也與 AstraZeneca 開發 saRNA，期盼能控制特定代謝疾病的病情且改善其預後。
2021 年 1 月，專注於中樞神經藥物開發的 Servier 決定與 MiNA 合作，以鑑定和開發神經系統疾病的 saRNA 療法。
延伸閱讀：看上小活化 RNA 潛力？Servier 攜手 MiNA 對抗神經退化參考資料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-and-mina-therapeutics-announce-sarna-research-collaboration-301287838.html
2. Mol Ther. 2017. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.07.018.
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
