小型活化 RNA 有何魅力?使 Eli Lilly 携手 MiNA 开发新疗法

0

Eli Lilly 携手 MiNA Therapeutics 开发 5 种疾病的新疗法

为了扩大 Eli Lilly 的 RNA 治疗平台,他们于 5 月 11 日宣布与 MiNA Therapeutics 合作,利用MiNA 的小型活化 RNA(small activating RNA, saRNA)平台来开发 5 种特定疾病的新型候选药物。Eli Lilly将支付 2500 万美元的预付款以及 5 种重点疾病的新药后续开发和商业化里程碑授权金 12.25 亿美元(每个开发计画最高 2.45 亿美元)给 MiNA。

saRNA 是什么?

与 RNA 干扰(RNA interference, RNAi)会降解或抑制其标靶 mRNA 的转译机制不同, saRNA能活化 mRNA 表现。saRNA 为长度约 18-23 个核苷酸的双股非编码 RNA,它可以透过脂质奈米颗粒、树状聚合物、脂质和聚合物杂化物以及适体在生物体内递送,然后活化 mRNA 表现和提升对应蛋白表现,进而恢复细胞的正常功能。

saRNA 抗肝癌

自saRNA 在 2000 年代中期被发现以来,设计、合成化学方法的进步也促使 其临床应用越来越成熟。

MiNA 已使用其 saRNA 疗法 MTL-CEBPA 或结合 sorafenib 来抗晚期肝癌,已经进入第一期临床试验。结果显示,接受单一 MTL-CEBPA 治疗的患者耐受性良好,而且该疗法能诱导 CEBPA RNA活化,且降低相关免疫抑制生物标记。另外,接受 saRNA 结合 sorafenib 治疗的患者可产生持久而完整的抗肿瘤反应。

saRNA 抗代谢疾病和神经疾病治疗

2020 年 1 月, MiNA 也与 AstraZeneca 开发 saRNA,期盼能控制特定代谢疾病的病情且改善其预后。

2021 年 1 月,专注于中枢神经药物开发的 Servier 决定与 MiNA 合作,以鉴定和开发神经系统疾病的 saRNA 疗法。

延伸阅读:看上小活化 RNA 潜力?Servier 携手 MiNA 对抗神经退化

参考资料:
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-and-mina-therapeutics-announce-sarna-research-collaboration-301287838.html
2. Mol Ther. 2017. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.07.018.

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系:service@geneonlineasia.com

error: 请勿任意复制内容!