Eli Lilly 携手 MiNA Therapeutics 开发 5 种疾病的新疗法
为了扩大 Eli Lilly 的 RNA 治疗平台，他们于 5 月 11 日宣布与 MiNA Therapeutics 合作，利用MiNA 的小型活化 RNA（small activating RNA, saRNA）平台来开发 5 种特定疾病的新型候选药物。Eli Lilly将支付 2500 万美元的预付款以及 5 种重点疾病的新药后续开发和商业化里程碑授权金 12.25 亿美元（每个开发计画最高 2.45 亿美元）给 MiNA。
saRNA 是什么？
与 RNA 干扰（RNA interference, RNAi）会降解或抑制其标靶 mRNA 的转译机制不同， saRNA能活化 mRNA 表现。saRNA 为长度约 18-23 个核苷酸的双股非编码 RNA，它可以透过脂质奈米颗粒、树状聚合物、脂质和聚合物杂化物以及适体在生物体内递送，然后活化 mRNA 表现和提升对应蛋白表现，进而恢复细胞的正常功能。
saRNA 抗肝癌
自saRNA 在 2000 年代中期被发现以来，设计、合成化学方法的进步也促使 其临床应用越来越成熟。
MiNA 已使用其 saRNA 疗法 MTL-CEBPA 或结合 sorafenib 来抗晚期肝癌，已经进入第一期临床试验。结果显示，接受单一 MTL-CEBPA 治疗的患者耐受性良好，而且该疗法能诱导 CEBPA RNA活化，且降低相关免疫抑制生物标记。另外，接受 saRNA 结合 sorafenib 治疗的患者可产生持久而完整的抗肿瘤反应。
saRNA 抗代谢疾病和神经疾病治疗
2020 年 1 月， MiNA 也与 AstraZeneca 开发 saRNA，期盼能控制特定代谢疾病的病情且改善其预后。
2021 年 1 月，专注于中枢神经药物开发的 Servier 决定与 MiNA 合作，以鉴定和开发神经系统疾病的 saRNA 疗法。
延伸阅读：看上小活化 RNA 潜力？Servier 携手 MiNA 对抗神经退化参考资料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-and-mina-therapeutics-announce-sarna-research-collaboration-301287838.html
2. Mol Ther. 2017. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.07.018.
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