小型活化 RNA(saRNA)具前瞻性? MiNA Therapeutics 携手 AstraZeneca 抗代谢疾病

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与进化保守的 RNA 干扰(RNA interference, RNAi)会降解或抑制其标靶 mRNA 的转译机制不同,某些小型双股 RNA(double-stranded, dsRNA)能活化基因表现,例如 CEBPA。这种 RNA 被称为小型活化 RNA(small activating RNA, saRNA)。由于 saRNA 能透过转录作用活化 mRNA 表现和提升对应蛋白表现,且进一步能调控细胞特性,甚至达到治疗疾病效果。已有不少研究和临床试验已利用 saRNA 来抗癌(如大肠直肠癌和肝癌)和治疗代谢疾病(如血脂异常)。2017年,Boehringer Ingelheim 与 MiNA Therapeutics(简称 MiNA)合作开发非酒精性脂肪性肝炎等纤维化肝病的 saRNA 疗法。

1 月 7 日,saRNA 开发先驱 MiNA 宣布,将与 AstraZeneca 合作研究和开发 saRNA,期望利用 saRNA 治疗代谢疾病。

根据合作协议的条款,二家公司将进行 saRNA 治疗代谢疾病的体外和体内研究,希望开发出其药物,期盼能解决过去常规治疗无法解决的问题。虽然没有透露合作的财务细节,但是 MiNA 表示,一旦研发完成,AstraZeneca 将有权利授权该技术进行更进一步开发可活化其未公开基因标靶的 saRNA 分子。

MiNA 执行长 Robert Habib 提到:“由于没有适当的治疗选择来控制特定代谢疾病的病情或改善其预后,因此希望与 AstraZeneca 一同合作开发代谢疾病的潜在标靶疗法。另外,此次合作激励了我们,因为他们是发现和开发治疗代谢性疾病处方药的全球领导者,这类型药物可望会推动代谢疾病治疗的进展。我们也将继续评估 saRNA 治疗剂在各种适应症中的潜力,同时推进我们在癌症领域的专属计划”。MiNA 以旗下 saRNA治疗剂 MTL-CEBPA 治疗癌症的临床试验也正在进行中,例如 MTL-CEBPA 单药或结合 sorafenib治疗晚期肝细胞癌,以及以 MTL-CEBPA 单药或结合其他免疫检查点抑制治疗其他实体肿瘤。

AstraZeneca 研发部门新模式研究的研发长 Shalini Andersson 表示:“saRNA 具有潜力和能力来解决尚未有效解决的疾病标靶治疗问题。AstraZeneca 也对与 MiNA 的合作所带来的效益感到兴奋。”

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参考资料:
1. Mol Ther. 2017 Dec 6;25(12):2705-2714.
2. Curr Gene Ther. 2019;19(3):140-146.
3. Mol Ther Nucleic Acids. 2019 Nov 21;19:361-370.
4. https://www.biospace.com/article/astrazeneca-ties-up-with-mina-to-take-on-metabolic-diseases-with-sarna/
5. http://www1.cde.org.tw/ct_taiwan/search_display_list3.php?factoryname=%A5x%C6W%C2%F9%B0%B7%BA%FB%B1d%A5%CD%A7%DE%C5U%B0%DD%A6%B3%AD%AD%A4%BD%A5q

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