賽諾菲 2024 年第一購，斥資 22 億買進美國罕病藥公司 Inhibrx
法國製藥巨頭賽諾菲（Sanof…
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美國 FDA 授予用於治療 DMD 的 NS-089/NCNP-02 孤兒藥物資格
日本新藥株式會社（Nippon…
諾華斥資 35 億美元收購 Chinook Therapeutics，強勢進軍罕見腎病藥物市場
瑞士製藥巨頭諾華（Novart…
治療視網膜眼疾小狗初見成效，基因療法有望開啟治療新視界
視網膜色素病變（Retinit…
罕見骨病首支藥物現曙光，研究顯示異常骨轉換減少
美國國家衛生研究院（NIH）近…
罕見疾病 APDS 首個獲 FDA 核准的 APDS 療法，由荷製藥公司 Pharming Group 的 Joenja 摘下！
荷蘭製藥公司 Pharming…
美國 FDA 考慮降低軟骨發育不全藥物 VOXZOGO 適用範圍至五歲以下 嬰幼兒患者或將受惠
BioMarin 近日發布 V…
罕見疾病基因治療新進展！Danon 氏症基因治療獲得 RMAT 審查資格
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看好罕病藥物潛力，荷基因療法公司 uniQure 斥資一千萬美金買下 SOD1-ALS 罕病逆轉藥物授權！
來自荷蘭的基因療法開發公司 u…
嚴重複合型免疫缺乏症 (SCID) 治療現曙光！基因治療可望提供解決方案
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