積極進攻神經性疾病基因療法，諾華 17 億買下新型 AAV 載體平台
諾華（Novartis）積極投注基因治療領域，旗下 Zolgensma 可以說是諾華關鍵的基因療法里程碑。2019 年 …
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新型基因療法有望回復常見遺傳性聽力喪失
全球約有 4.66 億人有聽力喪失的問題，大部分都源自於基因遺傳，而特定基因 STRC 的突變會造成第二常見的遺傳性聽力…
血友病基因療法東山再起，2022 年向 FDA 送交核准申請
血友病為性聯遺傳缺乏凝血因子造成的疾病，容易出現關節的自發性出血症狀。依照患者缺乏的凝血因子類型，可分為 A、B 型血友…
羅氏捲土重來！與基因治療公司 NeuExcell 合作開發亨丁頓氏舞蹈症療法
亨丁頓氏舞蹈症（Huntington Disease, HD）是一種罕見的神經退化性疾病，漸進式的病程會導致病人手腳不由…
提升神經基因療法效率？Biogen 攜 Capsigen 開發客製化 AAV 殼體
基因療法的有效性容易受到傳遞載體的影響。腺相關病毒（adeno-associated virus, AAV）載體是最常用…
凱雷（Carlyle Group）收購 Unchained Labs！跨足基因治療和疫苗領域
凱雷集團（The Carlyle Group）決定以 4.35 億美元從 Novo Holdings、Canaan Pa…
專訪基因療法先驅 John Pasi 教授：看基因療法如何為血友病帶來轉機
血友病是一種遺傳性血液疾病，患者常因缺乏特定凝血因子容易受傷後血流不止，主要可分為二種類型，缺乏第八凝血因子（facto…
得病毒載體，得基因治療天下？Thermo Fisher 收購 Henogen SA
病毒載體為基因和細胞治療關鍵技術 越來越多的基因轉殖、反義 RNA 和 RNAi、基因治療、細胞療法、疫苗開發的臨床試驗…
早衰症潛在療法：新型 CRISPR 糾正錯誤鹼基，延長小鼠壽命
早衰症簡介 早年衰老症候群（Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome，簡稱早衰症）是一種…
Novartis 收購研發眼科基因療法的新創公司：Vedere Bio
加碼投資基因療法研發，Novartis 於 10 月 30 日宣布收購基因編輯新創 Vedere Bio，收購金額達 2…
