12 月 2 日,LG 化学与南京药捷安康 TransThera 宣布共同研发的非酒精性脂肪肝炎(non-alcoholic steatohepatitis, NASH)与其他发炎治疗药物 TT-01025,获得美国 FDA 核准进行新药临床试验,预计于 2021 年第 1 季在美国拉斯维加斯启动第 1 期临床试验,试验将招募健康受试者,检测 TT-01025 的安全性、耐受性、药物动力学及药力学,为缺乏核准疗法的 NASH 带来新的希望。
LG 化学于 2020 年 8 月与药捷安康签署合约,支付包含预付款、里程碑权利金等 3.5 亿美元给药捷安康,并取得除了中国、日本之外 TT-01025 于国际研发、量产、上市的权利。而 LG 化学也在 2020 年 10 月正式向美国 FDA 正式提交 TT-01025 的 IND 申请。
什么是 NASH?
NASH 是一种慢性进展性的肝脏疾病,患者通常会因肝脏发炎或脂肪堆积,其肝脏开始出现细胞纤维化、功能受损等症状。此外,NASH 的潜伏期长,患者早期不会出现任何症状,但凡症状开始恶化,患者一开始会出现体重明显下降、虚弱、右上腹疼痛,最终可能引发肝硬化、衰竭、肝癌等严重病症,且症状通常需要数年才会足够明显,使患者进入医院检查。
目前 NASH 尚未有核准疗法,且医生也不清楚为何只有一部分肝脂肪堆积患者确诊 NASH,但可以知道的是,NASH 的高风险病患包含肥胖、胰岛素抗性(Insulin resistance)、第 2 型糖尿病、高胆固醇、三酸甘油酯、代谢症候群等患者。
LG Chem Life Sciences 研究中心的负责人 Manfred Stapff 博士指出,NASH 是一种致命疾病,不仅会增加心血管风险,更会导致肝硬化,迫使患者需肝脏移植。
TT-01025 的作用机转
作为高选择性、药物交互作用风险低的小分子口服抑制剂,TT-01025 能抑制 Semicarbazide-Sensitive Amine Oxidase(SSAO)和 Vascular Adhesion Protein-1(VAP-1),在患者出现发炎症状时,阻挡白血球转移(leucocyte transmigration)与氧化转化(oxidative conversion),对 NASH 等慢性发炎疾病来说具有治疗潜能。
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1. http://www.transtherabio.com/en/newsview.aspx?class=179&id=41
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