解析 Alexion 自體免疫藥物 3 期正面數據!療效維持 52 周

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美國罕病藥廠 Alexion 的自體免疫藥物 Ultomiris(ravulizumab-cwvz) 達到第 3 期臨床試驗終點,患者在用藥後 26 周病症數據顯著改善,且效果可維持 52 周。日前,Alexion 打鐵趁熱,宣布最快於 2021 年年底在向美國、歐盟、日本申請治療全身性的肌無力症(generalized myasthenia gravis, gMG)的核准。

gMG 是一種罕見的自體免疫疾病,患者神經與肌肉細胞的連接點會因發炎遭到破壞,並產生肌肉功能異常與肌肉過度脆弱的病症。

解析 3 期臨床試驗

第 3 期臨床試驗中,Alexion 招募 175 位成年 gMG 患者,他們在肌無力症日常功能量表(MG-ADL)中皆取得 6 分以上數字,並作為試驗的基準。該試驗主要觀察患者在第 26 日 MG-ADL 數據與基準的差距,次要終點則是評估患者生活品質與病症的改善。

最終結果指出,試驗組的 MG-ADL 比對照組下降許多,前者平均降低 3.1 分,後者則降低 1.4,且研究人員在試驗結束後對患者進行為期 26 周的後續追蹤,它們發現 Ultomiris 組皆維持一定的有效性。

Alexion 指出,Ultomiris 有成為 gMG 標準療法的潛力,該藥物的用藥頻率較低,且可達到更正面的結果。除此之外,試驗也顯示它可用來治療早期或輕度 gMG 患者,即早抑制病情。

安全性方面,常見不良反應包含頭痛、腹瀉與噁心,其中 Ultomiris 組出現腹瀉與噁心的比例較高,頭痛則比例較低(Ultomiris:18.6%、安慰劑:25.8%)。試驗中,Ultomiris 組有 1.2% 患者出現重症肌無力危象的嚴重不良反應,另外還有 4 件死亡案例,但有 3 位是因 COVID-19 死亡,而剩下 1 例死因與 Ultomiris 無關。

Alexion 兩大熱銷藥物:Ultomiris 與 Soliris

目前 Ultomiris 已核准可治療陣發性夜間血尿症(PNH)與非典型性尿毒溶血症候群(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome)兩種適應症。憑藉這場 3 期試驗,Alexion 計畫再下一城。

Ultomiris 與 Soliris 是 Alexion 兩款最熱銷的藥物,它們分別在 2021 年第 1 季替 Alexion 帶來 3.47 億與 10 億美元的營收,其中 Ultomiris 的銷量比 2020 年第 1 季成長 56%。而 Soliris 已於 2017 年 10 月取得 FDA 核准可治療 gMG 患者。

收購案已獲美國、歐盟、英國核准,預計 7 月 21 日落幕

阿斯特捷利康(AZ)早於去年看上 Alexion 的市場與技術潛力,並在 2020 年 12 月以 390 億美元收購,一躍 AZ 史上最大收購案。該收購案也打敗 Gilead 收購 Immunomedics 的 210 億美元紀錄,成為 2020 年最大收購案。

然而在過去半年來,各國反壟斷委員會皆針對收購案啟動調查,確保不會影響當地市場競爭。目前,已有 14 個國家核准收購,其中包含美國(2021 年 4 月)、歐盟(2021 年 7 月)以及最近核准的英國(2021 年 7 月)。AZ 指出,Alexion 的收購案預計將於 7 月 21 日完成。

延伸閱讀:默沙東收購 Pandion Therapeutics!取得 2 種新藥技術,強攻自體免疫市場

參考資料:
1. https://ir.alexion.com/news-releases/news-release-details/alexion-announces-positive-topline-results-phase-3-study
2. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/us-clearance-of-proposed-acquisition-of-alexion.html
3. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/astrazeneca-alexion-transaction-cleared-in-the-uk.html
4. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2020/astrazeneca-to-acquire-alexion.html
5. https://ir.alexion.com/news-releases/news-release-details/alexion-reports-first-quarter-2021-results

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