解析 Alexion 自体免疫药物 3 期正面数据!疗效维持 52 周

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美国罕病药厂 Alexion 的自体免疫药物 Ultomiris(ravulizumab-cwvz) 达到第 3 期临床试验终点,患者在用药后 26 周病症数据显著改善,且效果可维持 52 周。日前,Alexion 打铁趁热,宣布最快于 2021 年年底在向美国、欧盟、日本申请治疗全身性的肌无力症(generalized myasthenia gravis, gMG)的核准。

gMG 是一种罕见的自体免疫疾病,患者神经与肌肉细胞的连接点会因发炎遭到破坏,并产生肌肉功能异常与肌肉过度脆弱的病症。

解析 3 期临床试验

第 3 期临床试验中,Alexion 招募 175 位成年 gMG 患者,他们在肌无力症日常功能量表(MG-ADL)中皆取得 6 分以上数字,并作为试验的基准。该试验主要观察患者在第 26 日 MG-ADL 数据与基准的差距,次要终点则是评估患者生活品质与病症的改善。

最终结果指出,试验组的 MG-ADL 比对照组下降许多,前者平均降低 3.1 分,后者则降低 1.4,且研究人员在试验结束后对患者进行为期 26 周的后续追踪,它们发现 Ultomiris 组皆维持一定的有效性。

Alexion 指出,Ultomiris 有成为 gMG 标准疗法的潜力,该药物的用药频率较低,且可达到更正面的结果。除此之外,试验也显示它可用来治疗早期或轻度 gMG 患者,即早抑制病情。

安全性方面,常见不良反应包含头痛、腹泻与恶心,其中 Ultomiris 组出现腹泻与恶心的比例较高,头痛则比例较低(Ultomiris:18.6%、安慰剂:25.8%)。试验中,Ultomiris 组有 1.2% 患者出现重症肌无力危象的严重不良反应,另外还有 4 件死亡案例,但有 3 位是因 COVID-19 死亡,而剩下 1 例死因与 Ultomiris 无关。

Alexion 两大热销药物:Ultomiris 与 Soliris

目前 Ultomiris 已核准可治疗阵发性夜间血尿症(PNH)与非典型性尿毒溶血症候群(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome)两种适应症。凭借这场 3 期试验,Alexion 计画再下一城。

Ultomiris 与 Soliris 是 Alexion 两款最热销的药物,它们分别在 2021 年第 1 季替 Alexion 带来 3.47 亿与 10 亿美元的营收,其中 Ultomiris 的销量比 2020 年第 1 季成长 56%。而 Soliris 已于 2017 年 10 月取得 FDA 核准可治疗 gMG 患者。

收购案已获美国、欧盟、英国核准,预计 7 月 21 日落幕

阿斯特捷利康(AZ)早于去年看上 Alexion 的市场与技术潜力,并在 2020 年 12 月以 390 亿美元收购,一跃 AZ 史上最大收购案。该收购案也打败 Gilead 收购 Immunomedics 的 210 亿美元纪录,成为 2020 年最大收购案。

然而在过去半年来,各国反垄断委员会皆针对收购案启动调查,确保不会影响当地市场竞争。目前,已有 14 个国家核准收购,其中包含美国(2021 年 4 月)、欧盟(2021 年 7 月)以及最近核准的英国(2021 年 7 月)。AZ 指出,Alexion 的收购案预计将于 7 月 21 日完成。

延伸阅读:默沙东收购 Pandion Therapeutics!取得 2 种新药技术,强攻自体免疫市场

参考资料:
1. https://ir.alexion.com/news-releases/news-release-details/alexion-announces-positive-topline-results-phase-3-study
2. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/us-clearance-of-proposed-acquisition-of-alexion.html
3. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/astrazeneca-alexion-transaction-cleared-in-the-uk.html
4. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2020/astrazeneca-to-acquire-alexion.html
5. https://ir.alexion.com/news-releases/news-release-details/alexion-reports-first-quarter-2021-results

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