美国罕病药厂 Alexion 的自体免疫药物 Ultomiris（ravulizumab-cwvz） 达到第 3 期临床试验终点，患者在用药后 26 周病症数据显著改善，且效果可维持 52 周。日前，Alexion 打铁趁热，宣布最快于 2021 年年底在向美国、欧盟、日本申请治疗全身性的肌无力症（generalized myasthenia gravis, gMG）的核准。
gMG 是一种罕见的自体免疫疾病，患者神经与肌肉细胞的连接点会因发炎遭到破坏，并产生肌肉功能异常与肌肉过度脆弱的病症。
解析 3 期临床试验
第 3 期临床试验中，Alexion 招募 175 位成年 gMG 患者，他们在肌无力症日常功能量表（MG-ADL）中皆取得 6 分以上数字，并作为试验的基准。该试验主要观察患者在第 26 日 MG-ADL 数据与基准的差距，次要终点则是评估患者生活品质与病症的改善。
最终结果指出，试验组的 MG-ADL 比对照组下降许多，前者平均降低 3.1 分，后者则降低 1.4，且研究人员在试验结束后对患者进行为期 26 周的后续追踪，它们发现 Ultomiris 组皆维持一定的有效性。
Alexion 指出，Ultomiris 有成为 gMG 标准疗法的潜力，该药物的用药频率较低，且可达到更正面的结果。除此之外，试验也显示它可用来治疗早期或轻度 gMG 患者，即早抑制病情。
安全性方面，常见不良反应包含头痛、腹泻与恶心，其中 Ultomiris 组出现腹泻与恶心的比例较高，头痛则比例较低（Ultomiris：18.6%、安慰剂：25.8%）。试验中，Ultomiris 组有 1.2% 患者出现重症肌无力危象的严重不良反应，另外还有 4 件死亡案例，但有 3 位是因 COVID-19 死亡，而剩下 1 例死因与 Ultomiris 无关。
Alexion 两大热销药物：Ultomiris 与 Soliris
目前 Ultomiris 已核准可治疗阵发性夜间血尿症（PNH）与非典型性尿毒溶血症候群（Atypical Hemolytic Uremic Syndrome）两种适应症。凭借这场 3 期试验，Alexion 计画再下一城。
Ultomiris 与 Soliris 是 Alexion 两款最热销的药物，它们分别在 2021 年第 1 季替 Alexion 带来 3.47 亿与 10 亿美元的营收，其中 Ultomiris 的销量比 2020 年第 1 季成长 56%。而 Soliris 已于 2017 年 10 月取得 FDA 核准可治疗 gMG 患者。
收购案已获美国、欧盟、英国核准，预计 7 月 21 日落幕
阿斯特捷利康（AZ）早于去年看上 Alexion 的市场与技术潜力，并在 2020 年 12 月以 390 亿美元收购，一跃 AZ 史上最大收购案。该收购案也打败 Gilead 收购 Immunomedics 的 210 亿美元纪录，成为 2020 年最大收购案。
然而在过去半年来，各国反垄断委员会皆针对收购案启动调查，确保不会影响当地市场竞争。目前，已有 14 个国家核准收购，其中包含美国（2021 年 4 月）、欧盟（2021 年 7 月）以及最近核准的英国（2021 年 7 月）。AZ 指出，Alexion 的收购案预计将于 7 月 21 日完成。
延伸阅读：默沙东收购 Pandion Therapeutics！取得 2 种新药技术，强攻自体免疫市场参考资料：
1. https://ir.alexion.com/news-releases/news-release-details/alexion-announces-positive-topline-results-phase-3-study
2. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/us-clearance-of-proposed-acquisition-of-alexion.html
3. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/astrazeneca-alexion-transaction-cleared-in-the-uk.html
4. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2020/astrazeneca-to-acquire-alexion.html
5. https://ir.alexion.com/news-releases/news-release-details/alexion-reports-first-quarter-2021-results
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