腦癌的超音波聲動力療法（SDT），同時獲 FDA 孤兒藥、快速審查資格

7 月 13 日，美國公司 Alpheus Medical 宣佈，旗下腦癌療法同時獲得 FDA 授與孤兒藥（orphan drug）、與快速審查（fast track）兩項資格。Alpheus 的聲動力療法（sonodynamic therapy, SDT）是一種新型治療方式，是用於復發性膠質母細胞瘤（glioblastoma, GBM）、與最常見的原發性腦瘤；目前正在進行多中心 1 期臨床試驗階段。

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膠質母細胞瘤的治療困境

膠質母細胞瘤（GBM）是最致命、最難治療的癌症之一，其 5 年存活率僅有 6.8%、近 10 年來在患者存活率與死亡率數字上幾乎沒有變化。由於其瀰漫性浸潤性疾病的特性，患者即使進行手術局部切除，仍可能在體內殘存腫瘤細胞。

至今 FDA 僅核准 5 項 GBM 藥物（lomustine, carmustine, carmustine wafer implants, temozolomide, bevacizumab）、與 1 款穿戴式治療裝置 Optune，患者族群長久以來存在龐大治療需求。

新型聲動力療法非侵入治療 GBM

有別於手術等侵入式治療，Alpheus 的聲動力療法是運用超音波刺激，激活標靶癌細胞藥物的非侵入式治療。患者服用 FDA 已核准的口服 GBM 藥物後，藥物會在腦中的癌細胞積聚。與藥物結合的腫瘤細胞受到超音波震動刺激後，會使藥物在癌細胞之間釋放出超氧化物自由基（oxygen free radical）、促使癌細胞死亡，最後再由免疫系統清除被分解的癌細胞。

Alpheus 正在評估 5-aminolevulinic Acid (5-ALA) 藥物結合超音波 CV01 Delivery 設備治療復發性高度/惡性膠質瘤（recurrent high grade or malignant glioma）患者（高度惡性膠質瘤是成人中最常見的原發性中樞神經系統腫瘤）。

該公司與紐約 Northwell Health’s North Shore University Hospital 合作執行的 1 期試驗，預計將招募 30 名以上受試者，在接受超聲波刺激前每 4 週一次給藥，CV01 刺激則透過傳遞低強度超聲波，傳達至腦部深處誘導癌細胞凋亡。

Alpheus 的 CEO Alpheus Medical 博士表示，FDA 快速審查和孤兒藥資格是重要的里程碑，凸顯了腦癌領域創新的重要性，SDT 技術將可能顯著推進神經膠質瘤的治療。

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參考資料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-alpheus-medical-orphan-drug-and-fast-track-designations-for-novel-sonodynamic-therapy-for-brain-cancer-301585726.html
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8004675/