7 月 13 日，美国公司 Alpheus Medical 宣布，旗下脑癌疗法同时获得 FDA 授与孤儿药（orphan drug）、与快速审查（fast track）两项资格。Alpheus 的声动力疗法（sonodynamic therapy, SDT）是一种新型治疗方式，是用于复发性胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）、与最常见的原发性脑瘤；目前正在进行多中心 1 期临床试验阶段。
从 Bio-Europe 2022 看欧洲迸发的眼科药物市场！（基因线上国际版）胶质母细胞瘤的治疗困境
胶质母细胞瘤（GBM）是最致命、最难治疗的癌症之一，其 5 年存活率仅有 6.8%、近 10 年来 在患者存活率与死亡率数字上几乎没有变化。由于其弥漫性浸润性疾病的特性，患者即使进行手术局部切除，仍可能在体内残存肿瘤细胞。
至今 FDA 仅核准 5 项 GBM 药物（lomustine, carmustine, carmustine wafer implants, temozolomide, bevacizumab）、与 1 款穿戴式治疗装置 Optune，患者族群长久以来存在庞大治疗需求。
新型声动力疗法非侵入治疗 GBM
有别于手术等侵入式治疗，Alpheus 的声动力疗法是运用超音波刺激，激活标靶癌细胞药物的非侵入式治疗。患者服用 FDA 已核准的口服 GBM 药物后，药物会在脑中的癌细胞积聚。与药物结合的肿瘤细胞受到超音波震动刺激后，会使药物在癌细胞之间释放出超氧化物自由基（oxygen free radical）、促使癌细胞死亡，最后再由免疫系统清除被分解的癌细胞。
Alpheus 正在评估 5-aminolevulinic Acid (5-ALA) 药物结合超音波 CV01 Delivery 设备治疗复发性高度/恶性胶质瘤（recurrent high grade or malignant glioma）患者（高度恶性胶质瘤是成人中最常见的原发性中枢神经系统肿瘤）。
该公司与纽约 Northwell Health’s North Shore University Hospital 合作执行的 1 期试验，预计将招募 30 名以上受试者，在接受超声波刺激前每 4 周一次给药，CV01 刺激则透过传递低强度超声波，传达至脑部深处诱导癌细胞凋亡。
Alpheus 的 CEO Alpheus Medical 博士表示，FDA 快速审查和孤儿药资格是重要的里程碑，凸显了脑癌领域创新的重要性，SDT 技术将可能显著推进神经胶质瘤的治疗。
延伸阅读：癌症医学新“亮点”！光免疫疗法提升胶质母细胞瘤治疗成效参考资料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-alpheus-medical-orphan-drug-and-fast-track-designations-for-novel-sonodynamic-therapy-for-brain-cancer-301585726.html
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8004675/
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
