来自荷兰的基因疗法开发公司 uniQure N.V. 日前宣布将与罕见疾病疗法公司 Apic Bio 展开全球性授权协议，uniQure 将能获取 Apic Bio 旗下肌萎缩性侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）药物 APB-102 的开发与销售权利。
根据协议条款， uniQure 将先支付 Apic Bio 1000 万美金的预付款现金，而随着该药物日后于欧美获得核准等里程碑，Apic Bio 也会获得高达 4500 万美金的款项与授权金。
APB-102 透过“敲落” SOD1 表现，延缓 ALS 病情
ALS 为一致命的神经退化性疾病，由于运动神经元的缺失而导致肌肉无力，最终瘫痪；多数患者在发病后五年会因呼吸衰竭而死亡。该疾病可能由多种基因突变所导致，可分为自发性突变（spontaneous mutations）或遗传性突变（inherited mutations），后者占 ALS 所有病例的 10%。而遗传性突变的 ALS 中，约 20% 属于 SOD1 突变，为十分罕见的疾病种类。值得一提的是，目前获准的 ALS 疗法仅能延缓病情进展，而无法针对基因突变做治疗。
Apic Bio 旗下的 APB-102 为一次性的基因疗法，透过脊髓鞘内注射给予药物（intrathecal injection），能针对超氧化物歧化酶 1（superoxide dismutases, SOD1）突变所导致的 ALS 进行治疗。APB-102 利用重组载体 AAVrh10 上的 miRNA 将 SOD1 表现敲落（knock down），进而延缓、并潜在逆转患者的 ALS 病程。
根据两公司所发布的新闻稿指出，APB-102 的研发是历经 30 年的研究成果，并已在 SOD1-ALS 小鼠模型的临床前期研究展现了可大幅提升存活率的疗效。目前该药物已获得美国食品药物管理署（FDA）所颁布的孤儿药（Orphan Drug Designation）与快速审查认定（Fast Track Designation）。
专注基因疗法开发的 uniQure
公司总部位于荷兰阿姆斯特丹的 uniQure，专注于开发一次性基因疗法，旗下近期获准的基因疗法为治疗 B 型血友病（Hemophilia B）的 AMT-061，其他开发中的疗法适应症还包含治疗亨丁顿氏症（Huntington’s Disease）、帕金森氏症、颞叶癫痫（Temporal Lobe Epilepsy）等。
uniQure 的研究与开发主席 Ricardo Dolmetsch 博士指出，此次收购 APB-102 将能强化现有的 ALS 疗法产线。目前该公司旗下的 ALS 实验疗法为 AMT-161，旨在治疗 c9orf72 基因突变所导致 ALS 的患者。uniQure 预计将 APB-102 于 2023 年下半年推动至第 1/2 期临床试验。
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