12月15日（美國時間），美國食品藥物管理局（USFDA）發表二件關於個人化分子醫療與臨床試驗診斷裝置的指引草案。FDA 期望能過這二個指引，提供生物醫療產品研發廠商一個明確的規範和科學研究架構，並使得更安全及有效的標靶治療能被科學方法所驗證，進而使得患者能更快速地接受治療。
第一件指引草案為《發展疾病低頻率分子亞型的標靶治療》（Developing Targeted Therapies in Low-Frequency Molecular Subsets of a Disease）。FDA 指出，生物醫療廠商如何在臨床測試中招募不同分子變異的患者，以及如何評估藥物的益處及風險，特別是罕見致病分子標記（markers），皆為此項指引草案所要探討的主題。而社會大眾可以在 60 天內，對此項指引草案提出評論。
美國 FDA 局長 Scott Gottlieb 表示，FDA 必須釐清及擴張目前藥物開發的路徑，以利於新創公司能以分子標記為基礎，去開發藥物標靶的產品，而不是採用更多以疾病表現型（disease phenotype）為基礎的傳統方法來開發藥物，因為許多案例中，人體單一分子變異都會導致疾病的發生。
該草案提到，任何致力於開發這些藥物的業者，需使用分析驗證方法，確認患者的標記以及招募他們進行臨床試驗，而 FDA 也會辨認這些方法是否適用於臨床試驗，更希望這些方法盡可能偵測所有分子變異，例如透過次世代定序（next-generation sequencing，NGS）進行偵測。除此之外，FDA 可依據登記或傳統試驗的數據，去擴張或限縮已經上市藥物的適應症。
第二件指引草案為《活體外診斷裝置於醫療產品臨床試驗之應用》（Investigation IVDs Used in Clinical Investigations of Therapeutic Products），該指引草案指出，生物醫療業者與人類研究倫理審查委員會（institutional review board，簡稱 IRB）必須評估活體外診斷裝置於藥物臨床試驗的風險，以及如何申請醫療器材臨床試驗（investigational device exemption，簡稱 IDE）。而社會大眾可以在 60 天內，對此項指引草案提出評論。
Scott Gottlieb 表示，這件草案提出一個完善的活體外診斷裝置於醫療產品臨床試驗的規範流程，也使得新型標靶的試驗結果，不會因驗證特定生物標記的診斷試驗不符合規範而有所影響，並希望透過這項指引草案，提高生醫業者開發專一性的“藥物和診斷系統”的效率，更簡化這些系統的開發。
延伸閱讀：美國 FDA 局長大放利多！DTC 基因檢測鬆綁審查和上市要求參考文獻：
1. https://www.genomeweb.com/molecular-diagnostics/fda-releases-draft-guidelines-clarify-regulatory-framework-supporting
2. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589248.htm
3. Developing Targeted Therapies in Low-Frequency Molecular Subsets of a Disease
4. Investigation IVDs Used in Clinical Investigations of Therapeutic Products
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