随着手上的廉状细胞贫血疾病（sickle-cell disease, SCD）与 β-地中海贫血基因治疗合作案即将结束，来自美国麻州的 Vertex Pharmaceuticals 于日前宣布再与 CRISPR Therapeutics 签下授权协议，让 Vertex 可利用 CRISPR Therapeutics 的 CRISPR/Cas9 基因编辑技术来加速第一型糖尿病（Type 1 Diabetes, T1D）的低免疫细胞疗法（hypoimmune cell therapies）。
两生技公司合作历史可追溯于 2015 年首次携手。根据当时协议，Vertex 与 CRISPR Therapeutics 展开高达 1.05 亿美元的策略型研究合作，透过 CRISPR 基因编辑技术开发潜在新疗法。
Vertex 斥资签授权案以加速旗下 T1D 细胞疗法开发
Vertex 成立于 1989 年，在各种疾病治疗皆有涉略，包含 β-地中海贫血、廉状细胞贫血、囊状纤维化（cystic fibrosis）及第一型糖尿病等。在第一型糖尿病产品线中，Vertex 握有两项仍在第 1/2 期临床试验开发中的候选疗法，分别为 VX-880 与 VX-264。
其中，VX-880 为一款研究性的同种异体干细胞疗法，用于产生已完全分化、可产生胰岛素的胰岛细胞。Vertex 的副执行主席 Bastiano Sanna 博士指出，目前 VX-880 产品线已在初步临床试验上成功展现潜力，并期望透过与 CRISPR 的授权协议所带来的技术，更进一步加速疗法开发，以为第一型糖尿病患者生成可完全分化、制造低免疫胰岛细胞。
根据授权协议，Vertex 将会支付 CRISPR Therapeutics 高达一亿美元的预付款以获得基因编辑技术的非独家授权；而当该技术所应用的研究发展达到特定里程碑时，CRISPR Therapeutics 还会获得高达 2.3 亿美元的里程碑奖金与权利金。
参考资料：
1. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-licensing-agreement
2. https://www.vrtx.com/our-science/pipeline/
3. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-establish-collaboration-use
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