Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 本週 (11/19) 發布 CRISPR 基因編輯治療 CTX001的臨床試驗結果，CTX001可應用於治療 β 地中海貧血 (beta-thalassemia) 和鐮狀細胞 (sickle cell) ，相當具前瞻性。 CTX001治療計劃採用患者自體骨髓幹細胞，利用 CRISPR-cas9 技術對其進行基因編輯後，再將改造後的細胞輸注回病患體內，讓正常能長存體內的胎兒血紅蛋白 (fetal hemoglobin) 取代鐮狀細胞和 β 地中海貧血患者的短壽命的胎兒血紅蛋白。
全球首例接受基因治療的地中海貧血患者來自 Vertex 1/2 期臨床試驗，將科學理論突破性地實現於疾病治療。研究結果顯示兩名患者的血紅蛋白水平都達正常標準，或僅輕度貧血。該嚴重 β 地中海貧血患者在接受 9 個月基因編輯的幹細胞輸注治療後，總血紅蛋白達到 11.9 g / dL（根據 WHO 定義，輕度貧血為血紅蛋白超過11 g / dL，而正常貧血為血紅蛋白超過 13 g / dL），其病情得到改善不再需要接受每月超過一次的例行性輸血；另一方面，該鐮狀細胞病患接受四個月基因編輯細胞治療後，達了11.3 g / dL的血紅蛋白，不再受血管阻塞危機威脅和慢性疼痛之苦。儘管兩名患者均出現了嚴重副作用，研究人員認為這與放射線治療去除原有骨髓細胞有關，無關乎 CRISPR 基因編輯治療本身。
Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 表示該計畫未來還需要更全面的數據來評估患者是否隨著時間的推移而有所改善，並可保持無輸血、無危機的狀態。美國 FDA 亦對相關治療持謹慎態度，CRISPR 基因編輯技術從實驗室和動物測試迅速發展到人類臨床治療領域，一直是備受關注的議題。
參考資料：
https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-vertex-announce-positive-safety-and
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