CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals（Vertex）在 2015 年開始了戰略研究合作，使用 CRISPR/Cas9 研發和開發針對人類遺傳疾病的潛在新療法。2019 年 11 月，這 2 家公司公布 CRISPR/Cas9 基因療法 CTX001 治療 β 地中海貧血（beta-thalassemia, TDT）和鐮刀型細胞貧血症（sickle Cell disease, SCD）的臨床試驗結果正向，CTX001 能顯著恢復患者胎兒血紅素（fetal hemoglobin, HbF）。
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2021 年 4 月20日，雙方修訂合作契約，以開發、生產和商業化 CTX001。Vertex 將利用其已建立的全球能力的廣度以及在製造、開發、監管和商業化方面的可靠經驗，以最大程度地發揮 CTX001 的市場潛力，進而造福美國、歐洲和其他地區的成千上萬患者。CRISPR Therapeutics 將繼續支持 CTX001 的開發，並投資進一步創新以最大程度地發揮其潛力。
CTX001 成本的 60％ 將由 Vertex 負擔，40％ 由 CRISPR Therapeutics 負擔。
未來該藥物的全球銷售利潤 60% 由 Vertex 獲得，40% 由 CRISPR Therapeutics 獲得。此外，CRISPR 將獲得 9 億美元的預付款，並可能在監管機構核准 CTX001 後，獲得 2 億美元的預付款。
CTX001 臨床試驗進展
CRISPR Therapeutics 執行長 Samarth Kulkarni 博士表示，其團隊已經向 30 例患者給予 CTX001 治療，追蹤時間超過 2 年，有望在今年完成 2 項臨床試驗的患者招募。
CTX001已被美國 FDA 授予 TDT 和 SCD 再生醫療先進療法（regenerative medicine advanced therapies designations, RMAT）、快速審查、孤兒藥和罕見兒科疾病藥物的認定。另外，該療法也取得歐洲委員會 TDT 和 SCD 的孤兒藥認定，以及歐洲藥物管理局（EMA）對 SCD 的優先藥（PRIME）藥物認定。
延伸閱讀：好的載體帶基因療法上天堂！2 大類型如何選擇？參考資料：
1. https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-vertex-announce-positive-safety-and
2.
https://news.vrtx.com/press-release/vertex-pharmaceuticals-and-crispr-therapeutics-amend-collaboration-development
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