中國百濟神州的 BTK 抑制劑 brukinsa（Zanubrutinib）成功取得美國第 2 個適應症的核准，未來可治療 Waldenström 巨球蛋白血症（Waldenström’s macroglobulinemia, WM），為非霍奇金淋巴瘤的一種罕見類型。此次核准也讓 Brukinsa 繼加拿大與中國後進軍第 3 個國家的 WM 治療市場。
與暢銷藥 imbruvica 正面對決
Brukinsa 在第 3 期臨床試驗 ASPEN 中與艾伯維、楊森的暢銷藥 imbruvica（ibrutinib）正面對決，2 款皆為 BTK 抑制劑口服用藥。試驗共招募共 201 位受試者，分為兩組，一半使用 160 mg 的 brukinsa（每日 2 次），另一半組別使用 420 mg 的 imbruvica（每日 1 次）。
該試驗觀察這兩組受試者在良好部分反應（very good partial response, VGPR）比例上的表現，而在 FDA 的核准文件中，則是比較部分緩解（partial response）率，以及反應持續時間（duration of response）。
結果：brukinsa 反應持續時間、VGPR 比例勝過 imbruvica
百濟神州指出，依照 IWWM-6 緩解標準（Treon 2015）來看，使用 brukinsa 的受試者的 VGPR 比例達 28%，而 imbruvica 組只有 19%。若以 IWWM-6 緩解標準（Owen et al 2013）評估，結果是 brukinsa 組的 VGPR 比例是 16%，而 imbruvica 組為 7%。
在部分緩解率與反應持續時間的數據上，brukinsa 組的部分緩解率與 imbruvica 組相同，皆為 78%。但在 12 個月無事件存活（event-free）的反應持續時間上，brukinsa 組的比例達 94%，勝過對照組的 88%。
Brukinsa 核准進程
Brukinsa 在美國取得 2 項適應症的核准，一是 Waldenström 巨球蛋白血症，同個適應症也在 2021 年 3 月通過加拿大核准，與同年 6 月取得中國核准；另一個是被套細胞淋巴癌（Mantle cell lymphoma, MCL），在 2019 年 11 月取得美國藥證。
該藥物也在 2020 年 6 月於中國取得 2 線治療慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴球性淋巴瘤（SLL）的核准。
延伸閱讀：為何百濟神州、Gilead 都跟 Shoreline 合作？ iPSC 這麼神奇？參考資料：
1. https://ir.beigene.com/news-details/?id=802fb825-acb1-455d-b916-c95068817a9d
2. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zanubrutinib-waldenstroms-macroglobulinemia
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