中国百济神州的 BTK 抑制剂 brukinsa（Zanubrutinib）成功取得美国第 2 个适应症的核准，未来可治疗 Waldenström 巨球蛋白血症（Waldenström’s macroglobulinemia, WM），为非霍奇金淋巴瘤的一种罕见类型。此次核准也让 Brukinsa 继加拿大与中国后进军第 3 个国家的 WM 治疗市场。
与畅销药 imbruvica 正面对决
Brukinsa 在第 3 期临床试验 ASPEN 中与艾伯维、杨森的畅销药 imbruvica（ibrutinib）正面对决，2 款皆为 BTK 抑制剂口服用药。试验共招募共 201 位受试者，分为两组，一半使用 160 mg 的 brukinsa（每日 2 次），另一半组别使用 420 mg 的 imbruvica（每日 1 次）。
该试验观察这两组受试者在良好部分反应（very good partial response, VGPR）比例上的表现，而在 FDA 的核准文件中，则是比较部分缓解（partial response）率，以及反应持续时间（duration of response）。
结果：brukinsa 反应持续时间、VGPR 比例胜过 imbruvica
百济神州指出，依照 IWWM-6 缓解标准（Treon 2015）来看，使用 brukinsa 的受试者的 VGPR 比例达 28%，而 imbruvica 组只有 19%。若以 IWWM-6 缓解标准（Owen et al 2013）评估，结果是 brukinsa 组的 VGPR 比例是 16%，而 imbruvica 组为 7%。
在部分缓解率与反应持续时间的数据上，brukinsa 组的部分缓解率与 imbruvica 组相同，皆为 78%。但在 12 个月无事件存活（event-free）的反应持续时间上，brukinsa 组的比例达 94%，胜过对照组的 88%。
Brukinsa 核准进程
Brukinsa 在美国取得 2 项适应症的核准，一是 Waldenström 巨球蛋白血症，同个适应症也在 2021 年 3 月通过加拿大核准，与同年 6 月取得中国核准；另一个是被套细胞淋巴癌（Mantle cell lymphoma, MCL），在 2019 年 11 月取得美国药证。
该药物也在 2020 年 6 月于中国取得 2 线治疗慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴球性淋巴瘤（SLL）的核准。
延伸阅读：为何百济神州、Gilead 都跟 Shoreline 合作？ iPSC 这么神奇？参考资料：
1. https://ir.beigene.com/news-details/?id=802fb825-acb1-455d-b916-c95068817a9d
2. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zanubrutinib-waldenstroms-macroglobulinemia
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