2024 年製藥業充滿變動：新藥不斷湧現，舊藥逐漸衰退。本文深入探討 2024 年各類別排名前 10 的藥物，包括最暢銷的處方藥、非處方藥、有前景的新療法、昂貴的藥物等，回首過去與展望未來，希望藉由了解現況，透過生技製藥界的合作努力，繼往開來的揭開 2025 年全體健康的共同目標。
對醫療專業人士而言，了解新療法的療效、安全性以及生物相似藥的應用至關重要；對生物醫學研究人員來說，新藥作用機制、臨床試驗結果以及未滿足的醫療需求將是研究的重點；商業管理者則需關注市場趨勢、生物相似藥的競爭衝擊與定價策略；投資者則應聚焦於具有高成長潛力的創新藥物與企業財務表現。
2024 年十大最暢銷處方藥
最暢銷的處方藥通常可以治療影響大部分人群的慢性病。2024 年，治療癌症、糖尿病和自體免疫疾病的藥物佔據主導地位。以下是年度全球最暢銷的 10 種處方藥及全球銷售額：
| 藥物 | 公司 | 全球銷售額（美元） |
|---|---|---|
| Keytruda (pembrolizumab) | 默沙東 | 272 億 |
| Ozempic (semaglutide) | 諾和諾德 | 161 億 |
| Dupixent (dupilumab) | 賽諾菲 | 135 億 |
| Eliquis (apixaban) | 必治妥施貴寶/輝瑞 | 133 億 |
| Biktarvy (bictegravir, emtricitabine, and tenofovir alafenamide) | 吉利德 | 126 億 |
| Opdivo (nivolumab) | 必治妥施貴寶/小野 | 113 億 |
| Comirnaty (COVID-19 vaccine mRNA) | 輝瑞/BioNTech | 108 億 |
| Skyrizi (risankizumab-rzaa) | 艾伯維 | 99 億 |
| Darzalex (daratumumab) | 嬌生公司 | 12 億 |
| Gardasil (Human Papillomavirus 9-valent Vaccine, Recombinant) | 默沙東/CSL | 10 億 |
值得注意的是，此前銷量最高的艾伯維抗炎藥 Humira 由於在 2023 年失去市場獨佔權而未列舉於於此份列表中1。這一轉變凸顯出隨著重磅藥物專利到期，生物相似藥在提供更實惠的治療選擇方面的影響力越來越大。生物相似藥是生物藥物的高度相似版本，在批准之前經過嚴格的安全性和有效性評估。它們加劇市場競爭，有可能導致價格下降並改善基本藥物的取得。值得留意的是，這些數據將隨著各大藥廠公布第四季財報後有所異動。
Keytruda（派姆單抗）
Keytruda 是一種免疫療法藥物，可增強人體免疫系統對抗癌細胞的能力，已被批准用於多種癌症，包括黑色素瘤2、非小細胞肺癌（NSCLC）2、頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）2、尿路上皮癌（膀胱癌）3、皮膚鱗狀細胞癌（cSCC）4、三陰性乳癌（TNBC）4、經典型霍奇金淋巴瘤4、原發性縱膈大 B 細胞淋巴瘤4、胃癌4、食道癌4、子宮頸癌4、腎臟細胞癌（RCC）5、子宮內膜癌4、微衛星不穩定性高（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）實體瘤4，以及梅克爾細胞癌4。研究證實，Keytruda 對某些癌症類型具有五年或更長時間的持續生存益處3。在針對晚期黑色素瘤患者的研究中，Keytruda 的 10 年總存活率為 34%，高於 ipilimumab 的 23.6%，並將死亡風險降低 29%3。常見副作用包括疲勞、疼痛（肌肉、骨骼、關節）、皮疹、腹瀉、發燒、咳嗽、食慾下降、搔癢、氣短、便秘、噁心及甲狀腺激素水平降低6；對兒童患者，副作用則以發燒、嘔吐、頭痛、腹痛及白血球和紅血球水平降低為主7。
Ozempic（索馬魯肽）
Ozempic 是一種胰高血糖素樣胜肽-1 (GLP-1) 受體促進劑，主要用於治療第 2 型糖尿病，不僅能有效降低血糖水平，還可減少患有第 2 型糖尿病並已確診心血管疾病的成年人發生主要不良心血管事件（MACE）的風險。臨床試驗顯示，Ozempic 在降低 HbA1c（長期血糖控制指標）方面具有顯著效果9，同時也能幫助患者減重8。該藥最常見的副作用包括噁心、嘔吐、腹瀉、胃痛和便秘10，這些症狀通常輕微且暫時11。此外，Ozempic 和其他 GLP-1 受體激動劑對於減肥應用迅速成長12，反映出肥胖作為一項重大健康問題日益受到重視，以及 GLP-1 類藥物在幫助人們實現和維持健康體重方面的潛力。
Dupixent（dupilumab）
Dupixent 是一種生物療法，針對介白素 4（IL-4）和介白素 13（IL-13）通路，這些通路在發炎過程中發揮關鍵作用。該藥物已被批准用於治療異位性皮膚炎、氣喘、慢性鼻竇炎伴隨鼻息肉、嗜酸性食道炎以及結節性癢疹13。在一項針對手腳異位性皮膚炎患者的研究中，使用 Dupixent 治療的患者中有 40% 的皮膚達到透明或幾乎透明的狀態，而安慰劑組僅有 17%14。此外，Dupixent 也被證明能有效減少氣喘患者對口服皮質類固醇的需求15。然而此藥也具有一些常見的副作用，包括注射部位反應、眼睛和眼瞼發炎、唇皰疹以及嗜酸性粒細胞（一種白血球）數量過高等16。
Eliquis（阿哌沙班）
Eliquis 抗凝血劑（血液稀釋劑）有助於防止血栓。用於降低非瓣膜性心房顫動患者中風和全身性栓塞的風險，以及用於治療和預防深部靜脈血栓（DVT）和肺栓塞（PE）17。在一項針對心房顫動患者的研究中，Eliquis 在預防中風和凝血事件方面比華法林更有效18。此外，Eliquis 也被證明可以有效預防髖關節或膝關節置換手術後的血栓18。儘管如此，在常見副作用方面，包括出血、瘀傷、頭暈和頭痛。更嚴重的副作用甚至有脊髓或硬膜外血腫（脊髓附近的血塊），但很少見19。
Biktarvy（比克替拉韋、恩曲他濱和替諾福韋艾拉酚胺）
Biktarvy 是一種每日一次的單片方案，用於治療無抗逆轉錄病毒治療史的成人和體重至少 25 公斤的兒童的 HIV-1 感染，或替代病毒學受到抑制的患者（HIV-1 RNA 低於每毫升 50 個拷貝數），採用穩定的抗逆轉錄病毒療法至少 3 個月，沒有治療失敗的歷史，也沒有與 Biktarvy 各個成分抗藥性相關的已知替代品。它是比克替拉韋（一種整合酶鏈轉移抑制劑, INSTI）與恩曲他濱和替諾福韋艾拉酚胺（兩種核苷逆轉錄酶抑制劑, NRTI）的組合。 Biktarvy 阻斷 HIV 整合酶，這是病毒繁殖所需的一種 HIV 酶。透過阻斷整合酶，Biktarvy 可以防止 HIV 繁殖，並可以減少體內 HIV 的數量。恩曲他濱和替諾福韋艾拉酚胺透過摻入病毒 DNA 中發揮作用，從而阻止病毒繁殖。Biktarvy 的常見副作用包括噁心、腹瀉、頭痛和疲勞。可能會發生更嚴重的副作用，例如腎臟問題和血液中乳酸堆積，但這些現象相對少見。
Opdivo（納武單抗）
Opdivo 免疫檢查點抑制劑用於治療多種癌症，包括黑色素瘤、肺癌、腎癌和何杰金氏淋巴瘤。它的作用是阻斷一種名為 PD-1 的蛋白質，這種蛋白質有助於防止免疫系統攻擊癌細胞。Opdivo 通常與其他藥物合併使用，例如伊匹單抗（Ipilimumab）或化療。作為一線治療方案，Opdivo 主要與伊匹單抗配合使用，來治療無法開刀或已擴散的黑色素瘤；而在二線治療方面，它可以與 BRAF 抑制劑（如 vemurafenib）聯合使用來治療具有 BRAF 基因突變的黑色素瘤，同時也被用於治療鱗狀非小細胞肺癌和腎細胞癌。它通常以靜脈輸注的形式給予。Opdivo 的常見副作用包括疲勞、皮疹、搔癢、咳嗽和腹瀉。可能會發生更嚴重但相對少見的副作用，例如肺部、結腸或荷爾蒙產生的腺體發炎。
Comirnaty（COVID-19 疫苗 mRNA）
Comirnaty 是由輝瑞和 BioNTech 開發的 COVID-19 疫苗。它是一種 mRNA 疫苗，這意味著它包含遺傳指令，指導人體細胞如何製造 SARS-CoV-2 病毒表面的蛋白質。這有助於身體增強對病毒的免疫力。Comirnaty 分為兩劑，通常間隔 3 週。它對於預防 COVID-19 非常有效，包括嚴重疾病、住院和死亡。Comirnaty 的常見副作用包括注射部位疼痛、疲勞、頭痛、肌肉疼痛、發冷和關節疼痛。這些副作用通常是輕微且暫時的。
Skyrizi（risankizumab-rzaa）
Skyrizi 介白素 23 抑制劑用於治療斑塊狀乾癬、乾癬關節炎和克隆氏症。它的作用是阻斷介白素 23 的活性，介白素 23 是一種在發炎中作用的蛋白質。Skyrizi 以皮下注射給藥。通常在前 2 劑疫苗後每 12 週注射一次。Skyrizi 的常見副作用包括上呼吸道感染、頭痛、疲勞和注射部位反應。可能會發生更嚴重的罕見副作用，例如嚴重感染和過敏反應。
Darzalex（達雷妥尤單抗）
Darzalex 單株抗體用於治療多發性骨髓瘤（一種漿細胞癌）。它透過與一種名為 CD38 的蛋白質結合來發揮作用，這種蛋白質存在於骨髓瘤細胞的表面。這有助於免疫系統識別並消滅癌細胞。Darzalex 通常與其他藥物合併使用，例如來那度胺和地塞米松，或硼替佐米和地塞米松。它通常以靜脈輸注的形式給予。Darzalex 的常見副作用包括疲勞、噁心、背痛和上呼吸道感染。可能會發生更嚴重的副作用，例如輸注反應和低血球計數，但很少見。
Gardasil（人類乳突病毒 9 價重組疫苗）
Gardasil 9 疫苗有助於預防由 9 種人類乳突病毒（HPV）引起的癌症。 HPV 是一種非常常見的病毒，可導致某些癌症和生殖器疣。Gardasil 9 被批准用於 9 至 45 歲的男性和女性。Gardasil 9 分 2 或 3 劑系列給藥，視第一次給藥的年齡而定。它對於預防 HPV 感染及其引起的癌症非常有效。Gardasil 9 的常見副作用包括注射部位疼痛、發紅、腫脹和搔癢。但這些副作用通常是暫時性且相對輕微的。
2024 年最暢銷的非處方藥
非處方（OTC）藥物無需處方即可輕鬆取得，通常用於治療輕微疾病。 2024 年，最暢銷的非處方藥包括用於緩解疼痛、過敏和消化問題的藥物：
緩解疼痛：
- Tylenol（泰諾）（對乙醯氨基酚 acetaminophen）：廣泛使用的止痛藥和退燒藥。按照指示服用通常對大多數人來說是安全的20。
- Advil（布洛芬）：非類固醇類抗發炎藥（NSAID），可緩解疼痛和退燒。它還可以用於減輕發炎20。
- Aleve（萘普生鈉）：比布洛芬更持久緩解疼痛的非類固醇抗發炎藥20。
- 阿斯匹林：非類固醇抗發炎藥，可以緩解疼痛、退燒，還可以幫助某些人預防心臟病和中風20。
緩解過敏：
- 兒童德爾西姆：一種止咳藥，可持久緩解感冒和過敏引起的咳嗽21。
- 霍爾斯止咳藥水：舒緩喉嚨痛並抑制咳嗽21。
- Delsym 止咳藥：持久緩解感冒和過敏引起的咳嗽21。
- Sudafed（偽麻黃鹼）：一種有助於清除鼻塞的減充血劑21。
消化系統健康：
- 易蒙停：緩解腹瀉21。
- 米拉克斯：緩解便秘的滲透性瀉藥21。
- Pepto-Bismol（次水楊酸鉍）：緩解胃部不適、胃灼熱、噁心和腹瀉20。
- Pepcid（法莫替丁）：一種 H2 阻斷劑，可減少胃酸產生並緩解胃灼熱20。
- Tums（碳酸鈣）：一種抗酸劑，可中和胃酸並緩解胃灼熱20。
助眠劑：
- 褪黑激素：一種有助於調節睡眠-覺醒週期的荷爾蒙。常用於失眠治療20。
2024 年最有前景的開發中十大新藥
製藥業不斷研究和開發新藥，以滿足未滿足的醫療需求。 2024 年，幾種有前景的療法預計將獲得批准，並可能徹底改變各種疾病的治療方法。以下是 2024 年最受期待的一些藥物上市：
| 藥品名稱 | 公司 | 潛在的跡象 |
|---|---|---|
| KarXT | Karuna Pharmaceuticals | 精神分裂症 |
| Donanemab | Eli Lilly | 阿茲海默症 |
| Resmetirom | Bristol Myers Squibb | 非酒精性脂肪性肝炎（NASH） |
| Sotatercept | Bristol Myers Squibb | 肺動脈高壓 |
| Datopotamab deruxtecan | Astrazeneca | 肺癌 |
| Acoramidis | BridgeBio Pharma | 運甲狀腺素蛋白類澱粉心肌病變 |
| mRNA-1345 | Moderna | 呼吸道融合病毒（RSV） |
| Anktiva | Innate Pharma/AstraZeneca | 膀胱癌 |
| Ensifentrine | Verona Pharma | 慢性阻塞性肺病（COPD） |
| Imetelstat | Geron | 骨髓增生異常症候群 |
這些藥物在臨床試驗中顯示出有潛力的結果，預計將對患者護理產生重大影響25。例如，KarXT 是一種治療精神分裂症的新藥，它已證明可以顯著改善症狀，並且不會出現目前既有的抗精神病藥物通常使人精神耗弱的副作用。另一例，Donanemab 是一種治療阿茲海默症的潛在藥物，已顯示出能夠減緩早期患者認知能力下降的能力。
2024 年最昂貴的十種藥物
處方藥的成本是全世界患者和醫療保健系統的主要關注點。 2024 年，有些藥物的價格過高，主要是那些用於治療罕見疾病或製造過程複雜的藥物。以下是美國一些最昂貴的藥物：
| 藥物名稱 | 適應症 | 年成本（美元） |
|---|---|---|
| Zolgensma | 脊髓性肌肉萎縮症（SMA） | 2,125,000 |
| Zokinvy | Hutchinson-Gilford 早衰症候群（HGPS） | 1,073,760 |
| Danyelza | 高風險神經母細胞瘤 | 1,011,882 |
| Kimmtrak | 葡萄膜黑色素瘤 | 975,520 |
| Myalept | 全身性脂肪萎縮症（Lipodystrophy） | 929,951 |
| Luxturna | 與雙等位基因 RPE65 基因突變相關的遺傳性視網膜營養不良 | 850,000 |
| Folotyn | 復發或難治性周邊 T 細胞淋巴瘤（PTCL） | 842,585 |
| Brineura | 晚期嬰兒神經元蠟樣脂褐質沉積症 II 型（CLN2 病） | 755,898 |
| Blincyto | 費城染色體陰性復發或難治性 B 細胞前驅急性淋巴性白血病（ALL） | 754,720 |
| Ravicti | 尿素循環障礙（UCDs） | 695,970 |
高價格引發人們對基本藥物的取得和醫療保健支出可持續性的擔憂28。有幾個因素導致這些藥物的成本高昂，包括：
- 研究與開發（R&D）費用： 開發新藥是一個漫長而昂貴的過程，通常需要多年的研究和臨床試驗。
- 製造複雜性： 一些藥物，特別是那些治療罕見疾病或涉及基因治療的藥物，具有複雜的製造程序，導致其成本高昂。
- 有限的患者群體： 罕見疾病藥物的患者群體往往較少，難以透過銷售收回研發和製造成本。
處方藥的高昂成本促使採取各種措施來解決負擔能力和取得問題。例如，拜登政府已採取措施談判降低醫療保險藥品的價格29。該計劃期望利用 Medicare（針對 65 歲及以上人群和某些身心障礙人士的聯邦健康保險計劃）的購買力，透過談判降低一些非常昂貴的藥物價格。
結語：浪潮風口上的拿捏與平衡
2024 年的製藥業格局如同一張複雜交織的魔毯，由創新、爭議和加強病患照護的交互影響而成。新藥為治療具有挑戰性的疾病帶來希望，現有藥物也不斷改良。然而，人們對藥品定價、取得途徑和濫用可能性的擔憂仍然存在。Humira 等重磅藥物相繼失去排他性，加上生物相似藥的興起，顯示出製藥市場轉變的同時，也可能會帶來更實惠的治療選擇。然而於此同時，罕見疾病藥物的高昂成本和藥物開發的複雜性引發人們對藥品是否可以負擔以及普及產生質疑。整體來看，2024年的醫藥產業挑戰與機會並存。隨著時間的推移，監測這些藥物的開發及其對公共健康的影響至關重要，確保創新與病人安全、負擔能力和道德考量之間的平衡。
參考資料：
1. 10 drugs poised to be best-sellers in 2024 – Becker’s Hospital Review, accessed December 17, 2024, https://www.beckershospitalreview.com/pharmacy/10-drugs-poised-to-be-best-sellers-in-2024.html
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5. Efficacy Data for KEYTRUDA® (pembrolizumab) | Clinical Trial Results | HCP, accessed December 17, 2024, https://www.keytrudahcp.com/efficacy/
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7. Side Effects of KEYTRUDA® (pembrolizumab), accessed December 17, 2024, https://www.keytruda.com/side-effects/
8. Ozempic, Rybelsus, Wegovy (semaglutide) dosing, indications, interactions, adverse effects, and more – Medscape, accessed December 17, 2024, https://reference.medscape.com/drug/ozempic-rybelsus-wegovy-semaglutide-1000174
9. Drug Trial Snapshot: Ozempic – FDA, accessed December 17, 2024, https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trial-snapshot-ozempic
10. Possible Side Effects of Ozempic ® (semaglutide) Injection, accessed December 17, 2024, https://www.ozempic.com/how-to-take/side-effects.html
11. Ozempic: Uses, Dose, Side Effects, Instructions – Drugs.com, accessed December 17, 2024, https://www.drugs.com/ozempic.html
12. Commercial drug trends: 2024 release – Milliman, accessed December 17, 2024, https://www.milliman.com/-/media/milliman/pdfs/2024-articles/7-23-24_2024-commercial-drug-trend-study.ashx
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15. Dupixent® (dupilumab) U.S. Label Updated with Data Further Supporting Use in Atopic Dermatitis with Moderate-to-Severe Hand and Foot Involvement – Investor Relations | Regeneron Pharmaceuticals Inc., accessed December 17, 2024, https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/dupixentr-dupilumab-us-label-updated-data-further-supporting-use/
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