阿茲海默症（Alzheimer’s Disease, AD）作為全球棘手的神經退化性疾病之一，對於病友及醫事人員來說，目前仍缺乏能夠從根本延緩或逆轉疾病進程且親民的治療方案。本文選粹 2025 年阿茲海默症藥物賽道上，推進至臨床試驗第二、第三期的管線與其開發公司，並統整羅列其機轉、進度與亮點；並提供市場規模預測參考。
阿茲海默症治療市場美中主導，2033 年總規模將達 170 億美元
根據 GlobalData 數據，阿茲海默症治療在八大主要市場（美國、中國、日本、德國、法國、義大利、西班牙、英國）於 2023 年總值為 24 億美元，主要涵蓋症狀療法與疾病改變性療法（Disease-modifying therapy, DMT）。市場高度集中於美國與中國，分別貢獻 11 億美元（44.7%） 與 9.15 億美元（38.8%），合計近八成；而法國因患者基數較低僅佔 1.1%，且現行對症治療未獲給付，導致治療比例有限。
展望 2033 年，市場規模預計將以 21.8% 的年均複合成長率（CAGR）大幅成長至 170 億美元。此增長動能主要源於人口老化導致病例數上升，以及高價疾病改變性療法的上市。在市場分布上，疾病改變性療法將成為主導，至 2033 年預計占市場比例約 69.2%，其中針對 β-類澱粉蛋白（Aβ）的療法將占絕大部分。
樂意保欣智樂先聲奪人，全球銷售額後勢看好
樂意保（Leqembi，由衛采 Eisai/百健 Biogen 共同研發）與欣智樂（Kisunla，由禮來開發）是首批獲准的疾病改變性療法，分別於 2023 與 2024 年在美國上市，而 Leqembi 也已獲日本、中國、英國批准，並且於今（2025）年 6 月 23 日登台，引起民眾反響與醫界重視。GlobalData 預測，Leqembi 與 Kisunla 於 2033 年的全球銷售額將達 36 億美元與 38 億美元。
然而，各國對藥價與給付的態度往往影響深遠，例如日本中央社會保險醫療委員會對 Leqembi 進行成本效益評估後，認定其價格偏高，決議自 2025 年 11 月 1 日起將藥價調降約 15%，而英國國家健康暨照護卓越研究院（NICE）認定對英國國民健康服務署（NHS）服務來說「不具成本效益」，因此在 2025 年 NHS 仍未將 Leqembi 與 Kisunla 納入給付。
未被滿足的醫療需求，阿茲海默症的新曙光
阿茲海默症存在巨大的醫療需求，高達 75% 的患者未被診斷，而過去的藥物僅能改善症狀，無法延緩病程。幸而，近年來藥物研發的突破正為此困境帶來曙光。
截至 2025 年 9 月 1 日，已有眾多新藥進入中晚期臨床試驗，研發方向也日益多元。除了能清除腦中 β-類澱粉蛋白的藥物外，更有針對 Tau 蛋白、神經炎症等新模態療法，為個人化治療帶來希望。
與此同時，診斷技術的革新成為關鍵助力。以羅氏（Roche）的Elecsys® pTau217為代表的高精準度血液檢測，能協助醫師在極早期識別病變，有望克服過往確診者平均延宕 2.8 年的困境。
阿茲海默症藥物開發關鍵進度（統計至 2025 年 9 月 1 日）：
| 機轉 | 藥物 | 公司 | 臨床階段 | 2025–2026 關鍵進度與亮點 |
| 抗 Aβ 抗體 (Anti-Aβ Antibodies) | Trontinemab | 羅氏(Roche) | Phase 2 | 以 Brainshuttle™ 技術跨血腦屏障，Ib/IIa 數據顯示有效清除腦內 β-類澱粉蛋白，副作用低。羅氏預計 2025 年啟動 TRONTIER 1 與 TRONTIER 2 兩項三期臨床試驗針對早期症狀型阿茲海默症；並規劃第三項三期針對臨床前期阿茲海默症 |
| Lecanemab (Leqembi) | 衛采 (Eisai ) 與 百健 (Biogen) | Phase 3 | 延伸至「無症狀族群」的預防性三期臨床持續收案。 皮下注射劑型的藥證申請(sBLA) 在 2025 年 8 月 29 日宣布通過，並且該劑型 LEQEMBI IQLIK 將於 2025 年 10 月 6 日在美國上市。 | |
| Remternetug | 禮來 (Eli Lilly and Company) | Phase 3 | 禮來定位為 Donanemab 後續皮下注射升級版，高親和力 Aβ 抗體，2025–2026 年持續累積關鍵數據。 | |
| 抗 Aβ 小分子 / 免疫 | ALZ-801 (Valiltramiprosate) | Alzheon | Phase 3 (APOLLOE4) | 2025年 4月已公布三期數據：在輕度認知障礙（MCI）亞群中達到顯著療效，但在整體早期阿茲海默症族群中未達標。仍強調無 ARIA 風險。 |
| ACI-24.060 | AC Immune 與武田藥品公司（Takeda） | Phase 2 | Aβ 主動免疫疫苗。其三期臨床的阿茲海默症患者世代預計在 2025 年底完成12 個月治療，中期結果預計在 2026 年初公布。 | |
| Tau 蛋白標的 | E2814 | 衛采(Eisai) | Phase 2/3 (Tau NexGen/DIAN-TU) | 抗 Tau 抗體，針對顯性遺傳阿茲海默症，與 Aβ 抗體 (Lecanemab) 聯合策略持續進行中。 |
| BIIB080 (IONIS-MAPTRx) | 百健(Biogen) / Ionis | Phase 2 | Tau 反義核酸療法（ASO），二期臨床 (CELIA study) 已完成收案。 | |
| Posdinemab | 嬌生(Johnson & Johnson) | Phase 2 (AUTONOMY) | 抗 Tau 抗體，為嬌生在此領域的重點藥物。其關鍵二期臨床試驗已完成收案。 | |
| JNJ-2056 (ACI-35.030) | 嬌生(Johnson & Johnson)/ AC Immune | Phase 2 (ReTain) | Tau 主動免疫疫苗療法，針對臨床前阿茲海默症的二期預防性試驗 (ReTain) 進行中。 | |
| 神經傳導 / 受體調節 | Blarcamesine (ANAVEX 2-73) | Anavex Life Sciences | Phase 2/3 | 在 2025年 AAIC 年會上公布長達 4 年的長期療效數據，顯示持續治療可帶來累積獲益。二/三期臨床持續進行。 |
| CT1812 (Zervimesine) | Cognition Therapeutics | Phase 2 /3 | 口服小分子 Sigma-2 受體調節劑。已於 2025 年 7 月與美國食品藥物管理局（FDA）召開二期臨床結束會議，討論進入三期臨床的計畫（FDA 認為透過兩項 6 個月三期試驗可支持藥證申請）。 | |
| ACP-204 | Acadia Pharmaceuticals | Phase 2 | 5-HT2A 拮抗劑。針對AD相關精神症狀的二期臨床，預計2026 年第一季完成收案。（三期歐洲地區收案中） | |
| ABBV-552 (Plosaracetam) | 艾伯維AbbVie | Phase 2 | AMPA 受體調節劑，持續推進中，近期無重大公開進度。 | |
| Tisolagiline | NEUROBiOGEN / Scilex Bio | Phase 2 | MAO-B 抑制劑。二期臨床在韓國持續收案，並計畫2025 年在美國增加收案族群。 | |
| 神經發炎 / 免疫調節 | XPro (Pegipanermin) | INmune Bio | Phase 2 | 二期臨床(MINDFuL)在 2025 年 7 月公布結果，未達到主要療效指標。但在具特定發炎生物標誌物的亞群中觀察到正面訊號，進入三期的計畫需與監管單位進一步討論。 |
| AL002 | Alector / 艾伯維 (AbbVie) | Phase 2 | TREM2 促進型抗體。已於2024年底宣布，其二期臨床(INVOKE-2) 未能達到主要指標，此藥物開發前景不明。 | |
| 代謝相關 | Semaglutide | 諾和諾德 Novo Nordisk | Phase 3 (evoke, evoke+) | GLP-1 受體促效劑，針對 MCI/早期阿茲海默症的兩項三期臨床試驗持續進行中，尚未公布結果。 |
| 其他小分子 | AR1001 (Mirodenafil) | AriBio | Phase 3 (POLARIS-AD) | PDE5 抑制劑。其全球三期臨床試驗已在多國獲准並持續招募受試者，目標收案約1,150人。 |
| 製表：Steven Chung | ||||
阿茲海默症新藥開發趨勢與結論
綜觀 2025 年的阿茲海默症藥物開發版圖，可歸納出以下四大關鍵趨勢與結論：
1.治療靶點多元化，不只 β-類澱粉蛋白： 儘管抗 Aβ 抗體藥物 Leqembi 和 Donanemab 成功上市並主導市場，但研發管線已明顯朝向多元化發展。除了持續改善 Aβ 靶向藥物（如開發副作用更低、給藥更方便的皮下注射劑型），產學界正積極布局 Tau 蛋白（如衛采的 E2814、百健的 BIIB080）、神經炎症 (如 INmune Bio 的 XPro) 及代謝途徑（如諾和諾德的 Semaglutide）等新興機轉。
2.給藥方式創新與預防性治療： 為了提升患者的用藥順從性與生活品質，開發更便捷的給藥方式成為顯學。禮來和衛采/百健皆已投入皮下注射劑型的開發，期望取代傳統的靜脈輸注。此外，隨著診斷技術的進步，治療窗口持續前移，多家公司的臨床試驗已將目標鎖定在「無症狀」或「臨床前期」的高風險族群，如 AC Immune 的 Tau 疫苗 ReTain 試驗，顯示「預防勝於治療」的策略正在阿茲海默症藥物開發中興起。
3.主動免疫療法與小分子藥物展現潛力： 除了主流的被動免疫（單株抗體）療法，能刺激人體自身免疫系統產生抗體的主動免疫疫苗（如 AC Immune 的 ACI-24.060）正嶄露頭角，其潛在優勢在於能提供更持久的保護力且成本較低。同時，具備穿透血腦屏障能力和口服便利性的小分子藥物（如 Alzheon 的 ALZ-801、Cognition 的 CT1812）仍是研發重點，有望為患者提供更親民、非侵入性的治療選擇。
4.早期診斷技術： 高靈敏度的血液生物標記（如 pTau217）能以更低成本、更無創的方式篩選出適合臨床試驗的早期患者，大幅加速藥物研發進程。未來，這些診斷工具的普及，將是實現 AD 早期介入、延緩病程惡化的關鍵。
不積跬步無以至千里，2025 年的阿茲海默症藥物開發賽道依舊充滿活力與希望。儘管仍面臨藥價、給付與部分臨床試驗挫敗的挑戰，但從靶點的多元化、劑型創新到預防性治療，每一項臨床試驗與前人的數據積累，都是戰勝阿茲海默症的每一步。
參考資料：
1.https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-07-28
2.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39800452/
3.https://www.anavex.com/post/anavex-life-sciences-announces-positive-up-to-4-years-oral-blarcamesine-results-from-phase-iib-iii-o
4.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06159673
5.https://acadia.com/en-us/media/news-releases/acadia-pharmaceuticals-initiates-phase-2-clinical-trial-acp-204
6.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06159673
7.https://www.alzheimer-europe.org/research/clinical-trials/acp-204-006?language_content_entity
8.https://ir.cogrx.com/press_releases/cognition-therapeutics-receives-end-of-phase-2-meeting-minutes-confirming-alignment-with-u-s-fda-on-registrational-path-for-zervimesine-ct1812-in-alzheimers-disease/
9.https://cogrx.com/pipeline/alzheimers-disease-moa/
10.https://www.alzheimer-europe.org/sites/default/files/2023-11/abbv-552_abbvie.pdf
11.https://www.scilexholding.com/wp-content/uploads/2024/12/rodman1220.pdf
12.https://alzheimersresearch.org.au/research/drug-development-trials/abbvie-abroad-phase-2/
13.https://ir.cogrx.com/press_releases/cognitions-positive-phase-2-shimmer-study-of-zervimesine-ct1812-in-dementia-with-lewy-bodies-dlb-will-be-presented-in-a-podium-presentation-at-ilbdc/#:~:text=About%20Zervimesine%20(CT1812)%20Zervimesine%20is%20an%20experimental,manifests%20as%20cognitive%20impairment%20and%20disease%20progression.
14.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38273408/
15.https://clinicaltrials.gov/study/NCT03493282
16.https://www.globaldata.com/media/pharma/global-alzheimers-disease-market-reach-19-3-billion-8mm-2033-forecasts-globaldata/
17.https://www.globaldata.com/store/report/alzheimers-disease-major-market-analysis/?utm_source=cision&utm_medium=press-release&utm_campaign=gd_pr_pharma_alzheimer%E2%80%99s_market_13_1_25
18.https://clinicaltrials.eu/inn/abbv-552/
19.https://alzheon.com/topline-results-from-pivotal-apolloe4-phase-3-trial-of-oral-valiltramiprosate-alz-801-in-patients-with-early-alzheimers-disease-carrying-two-copies-of-apoe4-gene/
20.https://www.jnj.com/media-center/press-releases/johnson-johnsons-posdinemab-and-tau-active-immunotherapy-receive-u-s-fda-fast-track-designations-for-the-treatment-of-alzheimers-disease
21.https://clinicaltrials.gov/study/NCT04619420
22.https://www.google.com/search?q=https://clinicaltrials.gov/study/NCT05516106
23.https://ir.acimmune.com/news-releases/news-release-details/ac-immunes-aci-35030-now-jnj-2056-granted-fda-fast-track
24.https://www.aribio.com/irpr/pressrelease/60
25.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39780249/
26.https://clinicaltrials.gov/study/NCT04777396
27.https://clinicaltrials.gov/study/NCT04777409
28.https://investors.alector.com/news-releases/news-release-details/alector-announces-results-al002-invoke-2-phase-2-trial/
