上櫃公司逸達生技（6576）近日宣布，其新劑型新藥 FP-001 42 毫克（即 CAMCEVI 42 毫克，6 個月緩釋注射劑）用於治療兒童中樞性性早熟（Central Precocious Puberty, CPP）的三期臨床試驗，已成功達到主要療效指標。

多國多中心試驗，GnRH 促進劑三期數據達標

逸達表示，該試驗為一項多國多中心、開放標籤、無對照組的三期 Casppian 臨床研究，評估甲磺酸亮丙瑞林（leuprolide mesylate, FP-001 42 mg）在兒童中樞性性早熟患者中的療效、安全性與藥物動力學。試驗於美國、中國與台灣執行，共招募 94 位 2 至 9 歲病童，分別於試驗起始及第 24 週施打一次藥物，觀察至第 48 週。

主要療效指標為第 24 週經 GnRH 促進劑（GnRH agonist, GnRHa）刺激後 60 分鐘，血清黃體激素（luteinizing hormone, LH）濃度低於 4 mIU/mL 的患者比例。結果顯示，達標比例約為 93.62%（88/94），超過預設 80% 的成功門檻，且具統計學顯著意義。

鎖定 CPP 市場， 明年中向 FDA 申請新藥查驗

兒童中樞性性早熟屬於因「下視丘－腦下垂體－性腺軸」過早活化所致的疾病，臨床上以女孩為主，發生率約為男孩的 20 倍，而目前臨床治療以 GnRH/LHRH 促進劑為主。根據 Data Bridge Market Research，2021 年全球 CPP 市場規模約 14.83 億美元，預估 2029 年將成長至 26.63 億美元，年均複合成長率約 7.6%。

逸達指出，三期臨床試驗完整結果將於近期科學會議中發表，並預計於 2026 年年中向美國食品藥物管理局（FDA）提出提交新藥查驗登記申請。

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參考資料：
1.公開資訊觀測站