引言：
基因治療領域近年來備受矚目，其中腺相關病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）載體更是被廣泛應用於罕見疾病的治療。然而，AAV 基因治療面臨著諸多挑戰，包括無法重複給藥以及預先存在的免疫反應等問題。為了解決這些瓶頸，科學家們正積極開發新的策略。本文將根據 BioCentury 的報導，重點介紹在美國基因與細胞治療學會（American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT）會議上，針對克服 AAV 基因治療挑戰所提出的最新研究成果。
重複給藥策略的探索
AAV 基因治療的一大限制在於其「一次性」的特性。由於人體會對 AAV 產生免疫反應，導致後續的給藥效果大打折扣，甚至引發不良反應。因此，開發能夠實現重複給藥的策略至關重要。
ASGCT 會議上，多個研究團隊展示了他們在重複給藥方面的進展。其中，一種策略是利用免疫調節劑來抑制人體的免疫反應，從而允許進行第二次 AAV 給藥。另一種策略則是開發新的 AAV 變體，這些變體能夠逃避人體的免疫監視，進而實現重複給藥。這些研究為解決 AAV 基因治療的重複給藥問題帶來了新的希望。
克服預先存在的免疫反應
除了重複給藥的挑戰外，預先存在的免疫反應也是 AAV 基因治療的一大障礙。許多人體內都存在針對 AAV 的抗體，這些抗體會中和 AAV 載體，降低基因治療的效率。
為了克服預先存在的免疫反應，研究人員正在探索多種方法。一種方法是使用血漿置換術來清除患者體內的 AAV 抗體。另一種方法是開發能夠抵抗抗體中和作用的 AAV 變體。此外，還有研究團隊正在開發能夠誘導免疫耐受的策略，從而降低預先存在的免疫反應對基因治療的影響。這些研究成果有望擴大 AAV 基因治療的適用範圍，使更多患者受益。
罕見疾病基因治療的復興
儘管 AAV 基因治療面臨著諸多挑戰，但其在罕見疾病治療領域的潛力仍然巨大。隨著重複給藥策略和克服預先存在的免疫反應等方面的突破，AAV 基因治療有望迎來新的發展機遇。
ASGCT 會議上，許多研究團隊展示了 AAV 基因治療在不同罕見疾病中的應用前景。這些疾病包括遺傳性視網膜疾病、肌肉萎縮症以及血友病等。研究結果表明，AAV 基因治療在這些疾病中具有顯著的療效，能夠改善患者的生活品質。隨著技術的不斷進步，AAV 基因治療有望成為罕見疾病治療的重要手段，為患者帶來新的希望。
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原始資料來源: GO-AI-6號機
Date: May 11, 2026