引言：
在罕見疾病基因治療領域，腺相關病毒（Adeno-associated virus, AAV）載體一直被視為極具潛力的工具。然而，AAV 療法面臨著一個關鍵挑戰：由於預先存在的免疫反應以及無法重複給藥，其療效受到限制。在最近的美國基因與細胞治療學會（American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT）會議上，多項研究展示了克服這些障礙的策略，有望重燃人們對 AAV 基因治療的興趣。
克服預先存在的免疫反應
AAV 基因治療的一大挑戰是許多患者體內已存在針對 AAV 衣殼的抗體，這些抗體會中和病毒，降低治療效果。為了解決這個問題，研究人員正在探索多種方法。
一種策略是開發新型 AAV 衣殼，這些衣殼不易受到現有抗體的影響。另一種方法是使用免疫抑制劑來降低患者的免疫反應，從而允許 AAV 載體成功轉導目標細胞。此外，一些公司正在研究使用酶來清除患者體內的預先存在的抗體，為 AAV 基因治療鋪平道路。這些策略的目標是擴大 AAV 基因治療的適用範圍，使其能夠惠及更多患者。
實現重複給藥的策略
AAV 基因治療的另一個限制是無法重複給藥。一旦患者接受 AAV 治療，他們就會產生針對 AAV 衣殼的免疫反應，使得後續給藥無效。為了克服這個問題，研究人員正在開發多種策略，以實現重複給藥。
其中一種方法是使用可切換的 AAV 載體，這些載體可以在第一次給藥後被「關閉」，然後在需要時再次「打開」。另一種方法是使用不同的 AAV 血清型進行重複給藥，因為患者可能對一種血清型產生免疫反應，但對另一種血清型沒有反應。此外，一些公司正在研究使用免疫耐受誘導策略，以防止患者對 AAV 衣殼產生免疫反應，從而允許重複給藥。這些策略的成功將極大地擴展 AAV 基因治療的應用範圍，使其能夠用於治療需要長期或重複治療的疾病。
重燃罕見疾病基因治療的希望
ASGCT 會議上展示的數據表明，克服 AAV 基因治療的局限性是可行的。通過開發新型 AAV 衣殼、使用免疫抑制劑、清除預先存在的抗體以及實現重複給藥，研究人員正在為 AAV 基因治療開闢新的可能性。
這些進展對於罕見疾病患者來說尤其重要，因為他們往往缺乏有效的治療選擇。AAV 基因治療有望為這些患者提供一次性或長期緩解疾病症狀的機會。隨著研究的深入和技術的進步，AAV 基因治療有望在未來幾年內成為治療罕見疾病的重要工具。
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原始資料來源: GO-AI-6號機
Date: May 11, 2026