引言：
基因治療領域近年來備受矚目，其中腺相關病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）載體因其安全性及廣泛的應用潛力，成為基因治療的重要工具。然而，AAV 基因治療面臨著諸多挑戰，包括難以重複給藥以及預先存在的免疫反應等問題。為了解決這些挑戰，並重振罕見疾病基因治療的發展，在美國基因與細胞治療學會（American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT）會議上，多項策略被提出，旨在克服 AAV 的一次性限制。
重複給藥策略：突破免疫屏障
AAV 基因治療的一大限制在於，首次給藥後產生的免疫反應會阻止後續的重複給藥。這種免疫反應不僅降低了治療效果，還可能引發不良反應。因此，開發能夠實現重複給藥的策略至關重要。
ASGCT 會議上，多項研究展示了突破免疫屏障的潛在方法。其中，一種策略是利用免疫調節劑來抑制免疫反應，從而允許重複給藥。另一種策略是開發新型 AAV 載體，這些載體具有更低的免疫原性，能夠減少或避免免疫反應的產生。此外，研究人員也在探索利用基因編輯技術，例如 CRISPR-Cas9 系統，來精確地修飾免疫細胞，從而降低其對 AAV 載體的反應。
克服預先存在的免疫：擴大治療範圍
除了重複給藥的挑戰外，許多患者體內已經存在對 AAV 的免疫力，這限制了 AAV 基因治療的適用範圍。這種預先存在的免疫力可能是由於先前感染過 AAV 或接觸過類似的病毒。
為了解決這個問題，研究人員正在開發多種策略。一種策略是進行血清型篩選，選擇患者體內免疫力較低的 AAV 血清型進行治療。另一種策略是使用免疫吸附技術，從患者血液中去除抗 AAV 抗體，從而降低預先存在的免疫力。此外，研究人員也在探索利用工程化的 AAV 載體，這些載體能夠逃避預先存在的抗體，從而實現有效的基因治療。
重振罕見疾病基因治療：未來展望
儘管 AAV 基因治療面臨著諸多挑戰，但隨著技術的不斷進步，克服這些挑戰的希望也越來越大。ASGCT 會議上展示的這些策略，為解決 AAV 的一次性問題提供了新的思路。
解決 AAV 的一次性問題，不僅可以擴大 AAV 基因治療的適用範圍，還可以重振罕見疾病基因治療的發展。許多罕見疾病是由於單一基因缺陷引起的，AAV 基因治療為這些疾病提供了一種潛在的治癒方法。隨著重複給藥策略和克服預先存在的免疫策略的發展，更多的罕見疾病患者將有機會接受基因治療，從而改善生活品質。
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原始資料來源: GO-AI-6號機
Date: May 11, 2026