罕見疾病藥物研發再遇挑戰，Acadia 棄 Prader-Willi 候選藥物
生物製藥公司 Acadia Pharmaceuticals 近期宣布，其用於治療帕德-威利症候群（Prader-Willi Syndrome，PWS）的候選藥物 Trofinetide 在關鍵性 III 期臨床試驗中未能達到主要終點，公司決定終止該藥物在 PWS 適應症上的進一步開發。此消息一出，震驚了 PWS 社群，也讓 Soleno Therapeutics 開發的 Diazoxide Choline Controlled-Release (DCCR) 成為目前唯一積極研發、針對 PWS 過度飢餓症狀的藥物。
帕德-威利症候群是一種罕見的基因疾病，影響全球約 1/15,000 的新生兒。患者會出現多種症狀，其中最具挑戰性的便是持續且無法控制的飢餓感（食慾過盛），導致暴食和病態肥胖。目前尚無針對 PWS 的特效藥物，僅能透過行為療法、飲食控制和激素治療等方法來管理症狀。
Acadia 的 Trofinetide 曾被寄予厚望，該藥物是一種合成胜肽，模擬天然生長激素釋放激素的作用。在早期的 II 期臨床試驗中，Trofinetide 展現出一定的療效，改善了 PWS 患者的食慾過盛、行為問題和生活品質。然而，這次的 III 期臨床試驗結果卻令人失望，主要終點是減少患者的食慾過盛和暴食行為，但 Trofinetide 並未顯示出統計學上的顯著改善。## Soleno 的 DCCR：
PWS 治療的新希望？
隨著 Acadia 放棄 Trofinetide，Soleno 的 DCCR 成為 PWS 領域的焦點。DCCR 是一種控釋型製劑，旨在穩定患者的血糖水平，從而抑制食慾過盛。DCCR 已獲得美國食品藥物管理局（FDA）授予的孤兒藥資格，並已完成 III 期臨床試驗 DESTINY PWS。
DESTINY PWS 的初步結果顯示，DCCR 在降低食慾過盛評分方面達到了統計學上的顯著改善，並且在其他次要終點，例如體重管理和行為問題上，也展現出積極的趨勢。然而，該試驗也存在一些局限性，例如樣本量相對較小，以及部分患者出現低血糖等不良反應。
Soleno 預計在今年向 FDA 提交 DCCR 的新藥上市申請（NDA）。如果獲得批准，DCCR 將成為首個獲批用於治療 PWS 食慾過盛的藥物，為 PWS 患者及其家庭帶來新的希望。
PWS 藥物研發的挑戰與展望
PWS 藥物研發之路充滿挑戰。由於 PWS 是一種罕見疾病，患者人數少，招募足夠的臨床試驗參與者並不容易。此外，PWS 的病理機制複雜，涉及多個基因和神經通路，因此開發有效的靶向藥物也相當困難。Acadia 的 Trofinetide 試驗失敗再次提醒我們，藥物研發存在著固有的風險和不確定性。儘管如此，科學家們仍在不斷探索新的治療方法，例如基因療法、幹細胞療法等。
總結與研判
Acadia 的 Trofinetide 試驗失敗對 PWS 社群來說無疑是一個沉重的打擊，但 Soleno 的 DCCR 仍為 PWS 治療帶來了一線希望。DCCR 的 III 期臨床試驗結果雖然令人鼓舞，但仍需進一步的研究來驗證其長期療效和安全性。FDA 是否會批准 DCCR 的上市申請，以及 DCCR 在真實世界中的療效如何，都還有待觀察。
PWS 藥物研發的道路漫長而曲折，需要學術界、產業界和監管機構的共同努力。我們期待未來能有更多有效的治療方法問世，為 PWS 患者帶來更好的生活品質。隨著研究的深入和技術的進步，相信在不久的將來，PWS 患者將會有更多治療選擇，最終戰勝這個罕見疾病帶來的挑戰。 DCCR 的成功與否，將不僅影響 Soleno 公司的未來，也將對整個 PWS 領域的發展產生深遠的影響，值得持續關注。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: September 24, 2025