基因治療領域的新星：Addition Therapeutics
2025年12月，一家名為Addition Therapeutics的生物科技新創公司正式亮相，並宣布已獲得高達1億美元的融資。這筆資金將用於加速其PRINT™（Precise RNA-Mediated Insertion of Transgenes，精準RNA介導的轉基因插入）平台的開發，旨在為罕見疾病和慢性疾病提供更安全、持久且一次性的基因療法。
挑戰傳統基因治療的局限性
傳統的基因治療方法，例如使用病毒載體將基因導入細胞，面臨著免疫反應、治療效果不持久以及難以重複給藥等挑戰。此外，針對單基因罕見疾病的治療開發成本高昂，且適用患者群體有限，這使得傳統基因治療的商業模式難以持續。
Addition Therapeutics的目標是克服這些限制，將基因治療的應用範圍從罕見疾病擴展到更常見的慢性疾病，例如心臟病和自體免疫疾病，從而惠及數百萬患者。
PRINT™平台：RNA技術的新突破
Addition Therapeutics的核心技術是其PRINT™平台。該平台基於RNA技術，利用脂質奈米顆粒（LNP）將RNA有效載荷遞送到細胞內。與傳統的病毒載體基因治療不同，PRINT™平台採用非病毒方法，旨在降低免疫原性，提高治療的安全性。
PRINT™平台的核心機制是利用逆轉座子（retrotransposon）的特性。該平台將編碼逆轉座酶的RNA導入細胞，逆轉座酶會將模板RNA轉化為DNA轉基因，然後將其精準地插入到保守的核醣體DNA「安全港」位點。這種方法可以實現精準的基因插入，同時避免干擾其他基因或細胞功能。
領先的團隊與雄厚的資金支持
Addition Therapeutics擁有一支經驗豐富的領導團隊，包括前羅氏（Roche）個性化醫療全球聯合負責人Ronald Park擔任執行長，以及曾在Moderna、CRISPR Therapeutics和Beam Therapeutics擔任高級領導職務的Francine Gregoire擔任首席科學官。
該公司獲得了包括比爾及梅琳達·蓋茨基金會（Bill & Melinda Gates Foundation）、Abingworth、SR One Capital Management和Osage University Partners (OUP)等知名投資機構的支持。此外，蓋茨基金會還向Addition Therapeutics提供了一項資助，用於開發一種單劑量RNA療法，旨在誘導內源性抗體產生，以對抗HIV，從而可能提供終身保護。
策略重點：一次性療法與全球健康
Addition Therapeutics的策略重點是開發一次性療法，以克服當前基因藥物在持久性、安全性和重複給藥方面的限制。該公司還與蓋茨基金會合作，開發針對HIV的預防性療法，這表明其不僅關注罕見疾病，也致力於解決全球健康問題。
Addition Therapeutics的目標是使基因醫學干預措施在低收入和中等收入國家的弱勢群體中可行且負擔得起。
未來展望：臨床前驗證與合作
Addition Therapeutics計劃在2026年啟動首批與疾病相關的非人類靈長類動物（NHP）研究。該公司正在推進多個PRINT™療法管線，並通過與未公開的製藥公司合作來推進研究。
Addition Therapeutics的下一步重點是迅速證明其在相關疾病模型中的概念驗證有效性和良好的安全性，將其大量資金轉化為切實可行的臨床階段資產，以驗證其雄心勃勃的平台。
總結與研判
Addition Therapeutics的成立，及其獲得的大量資金，反映了基因治療領域的一個重要轉變，即從針對罕見疾病的單一資產押注，轉向優先考慮遞送、持久性和可擴展性的平台型公司。
該公司的PRINT™平台代表了一種創新的基因治療方法，有望克服傳統方法的局限性，並將基因治療的應用範圍擴展到更廣泛的疾病領域。雖然該技術仍處於早期階段，但憑藉雄厚的資金基礎、經驗豐富的領導團隊以及對一次性RNA藥物的關注，Addition Therapeutics是一家值得密切關注的公司，尤其是在RNA療法從疫苗領域轉向慢性疾病治療領域的背景下。
Addition Therapeutics能否成功將其PRINT™平台轉化為臨床可行的療法，並在擁擠的RNA遞送領域脫穎而出，仍有待觀察。然而，該公司的成立及其雄心勃勃的目標，預示著基因治療領域將迎來一個充滿希望的未來。
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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: December 17, 2025