嬰兒患者福音，抗血管新生 Aflibercept 新增早產兒視網膜病變適應症

Regeneron Pharmaceuticals 公司近日宣布， EYLEA (aflibercept) 獲得美國 FDA 核准使用於早產兒視網膜病變 (retinopathy of prematurity, ROP) ，aflibercept 已批准用於五種視網膜疾病，此次為第一次作為兒科用藥。

早期介入治療效果堪比傳統雷射

核准基於兩個全球第三期臨床試驗，共納入約兩百多名早產患者，病變範圍侷限在 zone I 與 II ，病變階段介於第一到第三期，試驗比較 aflibercept 與傳統雷射治療效果。

FIREFLEYE (NCT04004208) 試驗結果顯示，出生體重小於 1500 克患者， 87.3 % 使用 aflibercept 患者達到主要療效指標，在出生後第 52 週時沒有正在惡化的視網膜病變和構造損傷，對比雷射治療為 66 %，而妊娠週數小於 27 週患者中，aflibercept 與雷射治療改善人數比例為 85.7 vs. 80 %，Regeneron 表示 aflibercep 效果預期比不進行任何治療更好。在安全性研究方面，嚴重不良反應事件中， aflibercept 與雷射治療相比，在兩次試驗中分別同為 8 % 與 6.5 vs. 11 %。

眼科血管新生控制用藥 Aflibercept

Aflibercept 為 A 型血管內皮生長因子 (vascular endothelial growth factor-A, VEGF-A) 與胎盤成長因子 placental growth factor (PlGF) 拮抗劑，以競爭方式阻斷第一、二型 VEGF 受體 (VEGFR-1/2) 訊號通路，治療視網膜上血管不正常生成和血管滲漏相關疾病，包括老年性黃斑部病變 ( neovascular age-related macular degeneration, AMD)、糖尿病性黃斑水腫 (diabetic macular edema, DME)、近視型脈絡膜血管新生 (myopic choroidal neovascularization, myopic CNV) 等。

關於早產兒視網膜病變

胎兒視網膜發育時期相對較晚，因此早產可能影響視網膜發育，目前僅能以統計資料推測高氧環境與高血糖等因素，或許為視網膜血管不正常增生的原因，孩子長大後可能轉變為視網膜剝離、近視、弱視與內斜視，嚴重的早產兒視網膜病變是導致兒童失明的主要原因之一，多數早產兒視網膜病變是自限性的，有機會隨著成長改善，根據統計台灣早產兒視網膜病變嬰兒中約 6.5-17.5 % 無法自行痊癒，須靠醫師檢查及早發現是否持續惡化，並在關鍵時機介入治療。

延伸閱讀：幹細胞研究新突破！培養的視網膜細胞也能正常連結交流

參考資料：
1. https://iovs.arvojournals.org/article.aspx?articleid=2781176
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK582136/
3. https://journals.plos.org/plosmedicine/article?id=10.1371/journal.pmed.1003477
4. https://www.nature.com/articles/7211475
5. https://epaper.ntuh.gov.tw/health/202211/project_1.html
6. https://www.nei.nih.gov/learn-about-eye-health/eye-conditions-and-diseases/retinopathy-prematurity
7. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04004208
8. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04101721