Amylyx Pharmaceuticals 於 9 月 29 日公佈，旗下治療肌萎縮性脊髓側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，以下簡稱 ALS ）藥品 RELYVRIO (sodium phenylbutyrate and taurursodiol) 獲得美國 FDA 核准。
加拿大核准 Amylyx 藥廠治療 ALS 藥品（基因線上國際版）肌萎縮性脊髓側索硬化症是什麼？
肌萎縮性脊髓側索硬化症，俗稱漸凍人，是一種神經退化性疾患，主要的特徵是肌肉痙攣，然後快速進展為肌肉消瘦無力，從而導致講話困難，吞嚥不易，呼吸無力。肌萎縮性脊髓側索硬化症是 5 種運動神經元疾病中最常見的一種。目前 ALS 還不能治癒，也沒有成功的治療方法來阻止或逆轉它的進程。
從發作到死亡平均是 3 年多，有 4% 可以存活超過 10 年以上，非常少數的病患可以存活超過 50年，死亡原因幾乎都是呼吸衰竭。在美國，每年有超過 5,600人被診斷出此病，現在有大約 3 萬人罹患肌萎縮性脊髓側索硬化症。
各主管機關對 RELYVRIO 的核准現況
RELYVRIO (sodium phenylbutyrate and taurursodiol) 是一種用於治療成人 ALS 的口服聯合固定劑量治療。目前美國 FDA 針對肌萎縮性脊髓側索硬化症所核准的藥品除了 RILUTEK (riluzole)
以及 RADICAVA (edaravone) 外，第三個核准藥品即為 RELYVRIO，此藥除了獲得美國 FDA 核准外，加拿大則以 ALBRIOZA 商品名有條件獲得核准，而歐洲 EMA 尚在審查中。
RELYVRIO 相關試驗
CENTAUR 是一項二期、多中心、隨機分派、安慰劑對照臨床試驗，之後銜接一段開放性延長追蹤（open-label extension, OLE）試驗，其中安慰劑組的病人能接受 RELYVRIO 治療。試驗共分為治療組（一開始即接受 RELYVRIO ）以及安慰劑組（一開始在隨機分派即接受安慰劑但之後在OLE時，病人可轉換接受 RELYVRIO 治療）。結果顯示，相較於安慰劑組（n=48，其中 71% 在 OLE 階段接受 RELYVRIO 治療 ），治療組（n=87）的病人發生任何關鍵事件的風險降低 47%（HR=0.53； 95% CI 0.35 至 0.81；p=0.003）。 同時，治療組的病人死亡/氣管切開術/長期輔助呼吸器風險（permanent assisted ventilator, PAV)（HR=0.51；95% CI 0.32 到 0.84；p=0.007）以及首次住院（HR=0.56；95% CI 0.34 到 0.95；p=0.03）風險都明顯降低 。
幾家歡喜幾家愁？
就在 Amylyx Pharmaceuticals 喜獲美國 FDA 核准 RELYVRIO 的同時，Biohaven Pharmaceutical Holding Company Ltd 卻公佈旗下治療 ALS 的試驗藥品相較於安慰劑，在中後期臨床試驗分析未達統計上差異，結果並未達標，且這已是這家公司第二項未達倒臨床試驗指標的藥品。
延伸閱讀：Amylyx 的漸凍人（ALS）新藥審核阻礙重重！FDA 委員多不認同臨床試驗結果
參考資料：
https://jnnp.bmj.com/content/93/8/871
https://www.als.org/navigating-als/living-with-als/fda-approved-drugs
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