ARO Biotherapeutics 宣布,旗下申請試驗中之 ABX1100 獲得美國 FDA 核准孤兒藥使用於龐貝氏症病人,ABX1100 是一種 Centyrin-siRNA conjugate 專門標靶肌肉中肝糖合成酶的藥品。
賽諾非新龐貝氏症藥品獲得歐盟核准(基因線上國際版)龐貝氏症兩三事
龐貝氏症是一種罕見遺傳疾病,可見於兒童或成人。在發作後病人會出現漸進式的肌肉無力及呼吸困難,而且如果發生在兒童身上,會出現因心臟肌肉衰弱而產生心臟疾病。造成發生龐貝氏症的主要原因來自於酸性 a – 葡萄糖 ( acid alpha-glucosidase, GAA )的缺乏,導致無法分解肝醣而堆積在細胞內溶小體(lysosome)而進而造成肌肉功能的傷害。因此,龐貝氏症不但是一種代謝性肌肉疾病(metabolic muscle disease),亦是一種溶小體儲積症(lysosomal storage disease)。目前最常用的治療為,酵素替代治療(enzime replacement therapy, ERT),將病人所缺乏的 GAA 酵素定期注射至血液中,且目前健保可依罕病法給付。但由於無法準確將酵素送至損傷的肌肉,因此療效有限。
ABX1100 可以做什麼?
ABX1100 主要的作用是標靶肝糖合成酶 (glycogen synthase 1,Gys1) 基因,Gys 1 是主要負責肌肉中肝醣合成的酵素,而抑制肝醣合成酶將導致肝糖的產量減少,進而無法囤積在溶小體內。在TIDES USA 2022 會議中,ARO Biotherapeutics 所發表的報告中提到 ABX1100 能大幅減少 Gys1 mRNA 以及 Gys1 蛋白質,在龐貝氏症老鼠實驗中有效降低肌肉中的肝糖數。公司也預告該產品將於 2023 年中進入臨床試驗。
延伸閱讀:氣候變遷議題迫切!超過 50% 傳染性疾病因極端氣候加劇參考資料:
- https://www.arobiotx.com/aro-biotherapeutics-receives-fda
- https://www.businesswire.com/news/home/20220810005057/en/Aro-Biotherapeutics-Receives-FDA-Orphan-Drug-Designation-for-ABX1100-for-the-Treatment-of-Pompe-Disease
- https://www.ntuh.gov.tw/neur/Fpage.action?fid=4257
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