FDA、EMA 對於基因療法的未來監管動向?美國 ASGCT 基因與細胞療法年會焦點回顧

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第 25 屆美國基因與細胞治療年會(American Society for Gene and Cell Therapy, ASGCT)剛落幕,基因線上帶領讀者精彩回顧此次 2022 年基因與細胞治療年度盛會中,值得關注的會議論壇焦點。

年會中的「基因療法新興監管趨勢」論壇,來自美國食品藥物管理局(FDA)與歐洲藥品管理局(EMA)兩大指標性性監管單位專家,討論到監管機關隨著新興再生醫療療法興起採取的因應策略,以及 COVID-19 疫情如何加速創新臨床試驗設計與基因療法發展的進程。

該論壇與會專家有來自 FDA 生物製劑評估與研究中心(Center for Biologics Evaluation and Research)的 Peter Marks 主任,與 EMA 先進療法部門(Advanced Therapies)負責人 Ana Hidalgo-Simon 博士。

從 FDA 近年核准案看未來新藥研發動向!(基因線上國際版)

公私部門協力推動基因療法進步

提及跨部門合作在基因療法進展的影響力,Peter Marks 主任介紹了美國國家衛生研究院( NIH)主導的 Bespoke Gene Therapy 結盟計畫,是成功鏈結公、私部門協力案例。面對到基因療法目前困境,例如重複使用病毒載體方式,其標準化技術可以藉由專利保護取得產品的市場競爭力,甚至對於罕見疾病領域也可行,使基因療法公司的商業模式更加穩固;從這個角度來看,公私部門合作對於基因療法商業化發展極為重要。

打破單一監管單位的臨床試驗法規限制

Ana Hidalgo-Simon 博士另外以歐洲經驗切入,談到 EMA 採納新臨床試驗法規的幫助。由於歐盟各成員國在臨床試驗規範上不一,因此要在歐洲執行相關試驗經常面臨法規歧異的限制。Hidalgo-Simon 博士強調透過協調、融合不同規範系統能夠解決此困境,也帶來擴大合併試驗數據的好處,最成功案例莫過於 COVID-19 流行期間,各國藉由共享研究成果、打破單一機構的試驗設計規範,使得疫苗研發與接種速度得以如此迅速。

Peter Marks 主任則回應道,儘管細胞和基因治療中在目前臨床試驗階段有許多創新值得期待,但普遍而言這些療法缺乏標準化製程、測定成效和方法學的一致性,這會導致能順利進入後期商品化發展的成果有限。

COVID-19 帶來新變革

COVID-19 翻轉全球生醫製藥產業,使研發與治療資源重新分配。此外政府監管機關也面臨許多挑戰,整體而言,FDA 與 EMA 都朝向更加接受遠距審查的作業模式。

至於與基因細胞較相關的層面,Ana Hidalgo-Simon 博士提到,歐洲向來對基因改造生物(genetically modified organisms, GMO)的接受度較低,不過新冠疫情帶來些許轉變,一些嚴禁基改的國家自疫情爆發以來,針對 GMO 產品有法規放寬趨勢。 

創造鏈結學術、產業、政府的生態系統

論壇最後,聽眾提問精彩問題,包含:細胞與基因療法的加速審查批准、監管環境將因應產業發展動向做出哪些改變。專家講者皆強調要創造讓不同機構、單位更多溝通機會,不論是產業界與政府監管單位之間、研發公司與患者/客戶之間、或者學術界基礎研究方與商化開發方之間,藉由不同利益相關人交流互動建立的合作關係,將能促進新興產業更健全發展。

作者:​​Arvind C. Shekhar
編譯:Kathy
原文:https://www.geneonline.com/convergence-communication-and-commercialization-the-cornerstones-in-emerging-regulatory-trends-2/

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