2018 年美國血液學會（The American Society of Hematology, ASH）於 12 月1日舉行第 60 屆年會（ASH18），為期四天，吸引全球 100 多個國家的 25000 多名血液學專家和產業以及醫療照護專業人士參與會議，並且公佈和發表世界各國的最新血液學進展，包括療法發展、最新的治療方案和臨床應用。
本次會議中，最熱門的藥物莫過於雙特異性單株抗體（bispecific monoclonal antibodies）和 CAR-T。前者為一種可同時針對二種不同抗原決定位的抗體工程藥物，後者主要是提取患者的 T 細胞，然後使用基因工程技術改造它們，並將其重新輸入體內，進而使它們能標靶癌細胞表面蛋白質（抗原）。
Amgen、Regeneron、Roche 也分別於會中公布旗下雙特異性單株抗體治療不同血液疾病的臨床試驗結果。在治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者的耐受性和抗腫瘤活性中，Amgen 的 AMG 420 呈現不錯的效果，但仍有持續輸液和緊急安全問題存在。在治療濾泡性淋巴瘤的劑量範圍研究中，Regeneron 的 REGN1979 的總體反應率為 100％，整體反應率為 80%，部分反應率為 20%，令人印象深刻。在 A 型血友病和第 VIII 因子抑製劑的 12 歲兒童進行的關鍵研究中，Roche 的 Hemlibra 提供了持續且穩定的出血控制。
此外，各 CAR-T 廠商也於會中發表其臨床試驗。Bluebird 和其合作夥伴 Celgene 公布抗 BCMA CAR-T（bb21217） 治療其復發/難治性多發性骨髓瘤患者的第一期臨床試驗的初步數據，其總體反應率為 83％（n = 10/12），包括 3 名完全反應者。安全性方面，有67％的患者（n = 8/12）呈現細胞激素釋放症候群（cytokine release syndrome, CRS），有 25%（n = 3/12）曾出現神經毒性，但無死亡事故。Allogene 公布其 UCART19 在復發/難治性急性淋巴細胞白血病的第 1 期臨床試驗的初步數據，82％ 的患者達到完全緩解，安全性頗高，沒有中度或嚴重移植物抗宿主病（Moderate or Severe Graft-vs-Host Disease, GvHD）和嚴重神經毒性的狀況發生。Janssen Biotech 與南京傳奇公布其共同開發的 LCAR-B38M 治療復發/難治晚期多發性骨髓瘤患者的第 1/2 期臨床試驗數據，總體反應率為 88％，其完全反應率為 74%，有90 ％的患者出現 CRS 的副作用。
延伸閱讀：免疫療法一時瑜亮！ 雙特異性抗體力拼 CAR-T參考資料：
1. https://endpts.com/bispecifics-vs-car-t-analysts-select-the-big-winners-and-losers-at-ash18s-biggest-ever-datapalooza/
2. https://seekingalpha.com/news/3413932-bluebirds-bb21217-shows-positive-action-early-stage-multiple-myeloma-study
3. https://globenewswire.com/news-release/2018/12/04/1661318/0/en/Allogene-Therapeutics-and-Servier-Present-Pooled-Data-from-Phase-1-Trials-of-Allogeneic-UCART19-in-Relapsed-Refractory-Acute-Lymphoblastic-Leukemia.html
4. https://www.biopharmadive.com/news/ash18-legends-car-t-brought-back-to-reality/543469/
5. https://www.nasdaq.com/press-release/roches-hemlibra-provided-sustained-bleed-control-in-the-largest-pivotal-study-to-date-of-children-20181203-00985
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