阿斯特捷利康（AstraZeneca）於 3 月 31 日宣布其口服血脂控制藥物 AZD0780 在 PURSUIT 臨床第二期後段（IIb）試驗中展現顯著的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）降低效果，當與斯他汀類等標準治療藥物合併使用時，相較於安慰劑組達到統計顯著性差異。AZD0780 為每日一次口服的 PCSK9（Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9）抑制劑，適用於那些即使接受標準降脂治療仍無法達到 LDL-C 降低目標的患者。
口服 AZD0780 有效控制 LDL-C 濃度低於 70 mg/dL
這些最新數據於今日在美國心臟學會（ACC）年會暨學術博覽會發表，並同步刊登於《美國心臟病學會期刊》（JACC）。研究結果顯示，接受標準治療的基礎上每日口服 30毫克 AZD0780 12 週後，LDL-C 降低 50.7%。無論試驗參與者基礎治療為中等或高強度斯他汀劑量，AZD0780 均能展現類似的療效。此外，84% 的患者達到美國心臟協會（AHA）/美國心臟病學會指南推薦的 LDL-C 目標濃度（<70 mg/dL），而僅 13% 的患者僅接受標準斯他汀治療後能達標。
高 LDL-C（≥70 mg/dL）濃度是最常見的血脂異常類型之一，也是動脈粥狀硬化性心血管疾病（如中風與心臟病發作）的主要風險因子，構成嚴重的公共衛生挑戰。目前全球約 70% 以上的患者仍未能達到治療指南推薦的 LDL-C 濃度目標。
口服小分子 PCSK9 抑制劑 AZD0780，無需禁食即可服用
PURSUIT 臨床試驗首席研究員、佛羅里達州傑克遜維爾臨床研究中心（Jacksonville Center for Clinical Research）執行長暨醫學總監 Michael J. Koren 醫師表示：「PURSUIT IIb 期試驗證實 AZD0780 具有成為每日一次口服降 LDL-C 療法的潛力，能在標準治療基礎上提供更好的 LDL-C 控制，對於仍面臨嚴重心血管風險的患者，這將是一項關鍵突破。這些結果相當重要，因為目前多數動脈粥狀硬化性疾病患者，即便已有斯他汀類藥物及 PCSK9 注射劑可用，仍無法達標。」
阿斯特捷利康生物製藥研發部門執行副總裁 Sharon Barr 表示：「這些最新數據顯示，AZD0780 能為 LDL-C 治療需求未獲滿足的患者提供新選擇。作為一款無需禁食即可服用的口服小分子 PCSK9 抑制劑，AZD0780 具有改變現有治療模式的潛力，能夠為患者提供更便利的 LDL-C 降低選項。我們在血脂異常領域的研究，建構於阿斯特捷利康在心血管、腎臟及代謝疾病領域的堅實基礎上，我們致力於透過創新療法（單獨或與其他藥物聯合使用），改變治療標準並改善患者預後。」
當前結果顯示 AZD0780 的耐受性良好，總體不良事件發生率與安慰劑相當，分別為 38.2% 與 32.6%，且 PURSUIT 試驗的結果與 2024 年歐洲動脈粥狀硬化學會（EAS）上發表的第一期臨床試驗數據一致。
