本（11）日，拜耳股份公司（Bayer）和全資擁有獨立運營的基因治療公司 Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（簡稱 AskBio）宣布，美國食品藥物管理局（FDA）授予 AB-1005 快速通道認定，以治療中等程度巴金森氏症（Parkinson）。於此同時，AB-1005 還獲得英國藥品和保健品監管機構（UK MHRA）授予的創新護照「創新藥物認定（Innovative medicine designation）」用於治療巴金森氏症。
10 Top Gene Therapy Companies in 2021（基因線上國際版）透過神經恢復基因療法直達基底核，有望治療中度巴金森症狀
巴金森氏症是一種進行性神經退化性疾病，主要特徵是黑質緻密部多巴胺能神經元的選擇性功能障礙或丟失。目前大多數現有的治療方法基於多巴胺的替代，但這些方法在疾病的晚期效果逐漸減弱，並伴有嚴重的副作用。再生醫學為巴金森氏症提供了一種有吸引力的前景，通常透過再生功能性多巴胺能神經元來治療該病。先前研究顯示，胎兒黑質細胞移植和膠質細胞系衍生神經營養因子（GDNF）注入是目前研究關注的重點。
AB-1005 是一種研究中的神經恢復基因療法，使用 2 型腺相關病毒膠質細胞株衍生的神經營養因子（Adeno-associated virus 2 Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor Gene Transfer，AAV2-GDNF）治療中度巴金森氏症。今年早些時候，AskBio 公佈 AB-1005 為期 18 個月的 Ib 期臨床試驗結果，該結果顯示 AB-1005 達到直接向殼核（Putamen）一次性雙邊遞送的安全性目標。
殼核是基底核前側紋狀體中的一塊區域，基底核（Basal ganglia）是大腦深處中，由一系列神經核團組成的功能區，目前主要參與自主運動調節、記憶與情感等，病變會導致多種運動與認知障礙，巴金森氏症與亨廷頓舞蹈症皆在此列。
英美兩國雙雙亮綠燈，巴金森治療新星有望誕生
FDA 快速通道認定可促進新療法開發與加速審查，這類新療法主要彌補嚴重疾病或滿足未滿足的醫療需求，一方面儘早為患者提供重要的新療法，另一方面獲得此認定的藥物將有機會在 FDA 中獲得更頻繁地臨床開發計劃討論，如果能進一步滿足相關標準，則有機會獲得加速批准（Accelerated Approval）與優先審查（Priority Review）的資格。
在英國 MHRA 創新護照方面，則是一種創新許可和准入途徑（Innovative Licensing and Access Pathway，ILAP）的切入點，具有加快上市時間與促進病患准入的特點。獲頒創新護照的持有者，將有機會與英國 MHRA 及相關合作夥伴密切協作，為新療法建立起目標開發概況（TDP），TDP 會定義關鍵的監管和開發功能，避開潛在的陷阱，提供相關專業資源的取得權限，同時提升患者的觸及率。
AskBio 巴金森氏症和 MSA 科學主席 Krystof Bankiewicz 博士指出，2 項認定凸顯出為巴金森氏症患者開發創新療法的重要性，也顯示主管機關支持 AB-1005 加速開發的意願。而 AskBio 研發長兼醫療長 Canwen Jiang 醫學博士也期待推進 II 期 REGENERATE-PD 臨床試驗，該試驗目前正在美國招募患者，歐盟和英國的試驗計劃也將於下半年開始。
巴金森治療候選藥加速評估之餘，擴展適應症亦有萌發跡象
目前 AB-1005 仍是一種研究性基因療法，尚未獲得任何監管機構的批准，其有效性和安全性尚未確定或充分評估。此外，AskBio 也正在探索 GDNF 療法除了巴金森氏症以外的適應症 ，目前正在美國招募巴金森亞型多系統萎縮症（parkinsonian subtype of multiple system atrophy，MSA-P）的患者進行 I 期試驗，以評估 GDNF 療法的初步安全性、耐受性與有效性。
值得留意的是，近期神經退化疾病療法捷報頻傳，包含前些日子（6 月 25 日）禮來阿茲海默新藥闖關成功，獲得 FDA 正式核准，而亞太地區也傳出好消息，百健（Biogen）的阿茲海默重磅藥物 LEQEMBI（Lecanemab）也於香港通過核准。
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