拜耳（Bayer）同步把兩條被視為「根治」希望的路線：細胞治療與基因治療——一起推進到關鍵臨床階段，瞄準巴金森氏症（Parkinson’s disease, PD） 的「疾病修飾（disease-modifying）」可能性，而非僅止於對症緩解。

2025 年 9 月 22 日，BlueRock Therapeutics 與 AskBio 等兩間拜耳 100% 持有並獨立運作的子公司，分別領軍 bemdaneprocel（BRT-DA01） 與 AB-1005 兩項候選療法；前者已啟動關鍵性第三期試驗 exPDite-2，後者則在英國與波蘭完成 REGENERATE-PD 第二期的歐洲首批受試者隨機試驗，緊接著將在德國加入試驗，美國方面的試驗亦在進行中。

從「補回神經元」到「養護神經元」：細胞＋基因雙戰術同時上場

拜耳宣稱成為全球首家同時把細胞治療與基因治療兩條技術路線推進至巴金森氏症臨床關鍵階段的藥廠：bemdaneprocel 的 exPDite-2 已為首位受試者完成隨機化；同時，AB-1005 的 REGENERATE-PD 在歐洲完成首批受試者隨機化。拜耳藥物研究與開發全球負責人 Christian Rommel 表示，所謂「雙引擎」策略，是為了最大化帶來改變病程治療（disease-modifying therapies）的機會。巴金森氏症為全球第二常見且成長最快的神經退化性疾病，估計全球逾 1,000 萬人受影響，臨床未有治癒方法，現有療法也無法全面涵蓋症狀，因此更顯臨床需求的殷切性。

bemdaneprocel（BRT-DA01） 的設計核心，是以人類胚胎多能幹細胞（human embryonic pluripotent stem cells）衍生的多巴胺能神經前驅細胞，外科手術植入患者腦內，以期「補回因 PD 流失的多巴胺神經元」，讓受損的神經網路得以重建，進而可能恢復運動與非運動功能。第一期臨床在 12 名受試者中顯示出 24 個月術後「良好耐受性（無與藥品相關之嚴重不良事件）」，並見到運動障礙相關次要指標的正向趨勢；該結果支撐 exPDite-2 之設計與推進。此藥已在 2021 年獲美國 FDA「快速通道（Fast Track）」資格，並在 2024 年獲「再生醫學先進療法（RMAT）」指定。

關鍵三期 exPDite-2：設計、指標與規模一次看懂

exPDite-2 被定位為第一項用於巴金森氏症的異體（allogeneic）多能幹細胞衍生療法之關鍵性第三期試驗；採多中心、雙盲、與假手術（sham surgery）對照設計，預計收案約 102 人。主要終點為第 78 週相較基線的 PD 日記（PD diary） 所測之「無困擾性異動症（without troublesome dyskinesia）的 ON-time」，並以 16 小時清醒日進行調整。次要終點涵蓋客觀運動量測、非運動症狀、安全性與耐受性，以及日常功能與生活品質量表。試驗代碼公布於 clinicaltrials.gov（NCT06944522），若達標，將作為法規申請的資料核心之一。

與此同時，AB-1005 的 REGENERATE-PD（二期） 為隨機、雙盲、手術受控設計，族群為 45–75 歲的中度 PD 成人，估計收案 87 人，試驗地點分布德國、波蘭、英國與美國。其機制利用第二型腺相關病毒載體（AAV2）攜帶 GDNF（glial cell line-derived neurotrophic factor） 基因，採 MRI 監測的對流增強投遞（convection-enhanced delivery），在腦內定位區域穩定、持續表達 GDNF，以支持中腦多巴胺神經元之存活與分化，驗證歷時多年的 GDNF 假說在臨床上的可行性。該試驗亦於 clinicaltrials.gov 註冊（NCT06285643）。

新生多巴胺神經元取代流失細胞；基因導引神經滋養因子支持受損神經存活

拜耳同時強調其在細胞與基因治療的「端到端（end-to-end）」能力：從研究、製程開發到全球化產能，建立完整開發—製造—商轉路徑，以支撐兩條路線的長期可擴展性。BlueRock Therapeutics 的 Gabi Belfort 與 AskBio 的 Adrian Kells 分別指出，前者的重點在「以新生多巴胺神經元取代流失細胞」；後者則是「以基因導引的神經滋養因子支持受損神經存活」。兩者路徑殊途同歸，對齊臨床上「神經修復／神經再生（neurorestoration）」的長年需求。拜耳官方表示，兩項療法皆仍屬研發中，尚未獲任何法規核准，安全性與有效性尚未確立。此語雖保守，卻是對患者最實在的交代——行穩致遠，勝過操之過急。

巴金森氏症 不僅影響手腳顫抖、肌肉僵硬與動作遲緩，同時也牽動疲倦、認知問題與情緒低落等非運動層面；病程會逐年加劇，讓日常生活百般不便。面對人口高齡化的龐大壓力，「換細胞」與「養神經」兩條思路，一條求補齊缺口，一條盼守住損傷，如同雙箭齊發。當 exPDite-2 與 REGENERATE-PD 兩樁試驗步步進逼，醫界也將迎來一場關於真實世界效益、可擴散性與長期安全性的期中考。若數據如預期落地，將不只是藥物學上的進展，更是 PD 照護範式 的轉軌；若未如願，亦能讓下一代研究少走彎路。臨床科研向來「十年磨一劍」，而這一次，刀鋒所指，是 PD 的病程本體。

參考資料：
https://www.bayer.com/media/en-us/bayer-first-company-to-advance-cell-therapy-as-well-as-gene-therapy-against-parkinsons-disease/