提升神經基因療法效率?Biogen 攜 Capsigen 開發客製化 AAV 殼體

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基因療法的有效性容易受到傳遞載體的影響。腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)載體是最常用的載體,其中載體外的一層蛋白質外衣——殼體(Capsid)是能讓載體不受外界干擾且順利進入細胞、標靶基因的關鍵之一。

開發神經疾病 AAV 基因療法殼體

Biogen 日前宣布與 Capsigen 合作,將針對中樞神經系統(CNS)與神經肌肉性失常(neuromuscular disorder)開發新型 AAV 殼體,強化 Biogen 基因療法的療效。

首先,Capsigen 將使用其殼體開發平台 TRADE,設計出符合疾病轉導樣貌(disease-specific transduction profile)的客製化 AAV 殼體;而 Biogen 將提供其藥物研發、製造、商業化的技術,將相關療法送至患者手中。

另外,Capsigen 將授權 Biogen 使用 TRADE 平台開發中樞神經系統與神經肌肉失常產品,但雙方並未公開詳細數量。

合作金額上看 13 億美元

Biogen 將支付 1,500 萬美元的預付款、4,200 萬美元的研究里程碑權利金,以及最高 12.5 億美元的開發、行銷里程碑權利金給 Capsigen ,總金額上看約 13 億美元。而 Capsigen 也可從 Biogen 透過 AAV 殼體平台開發的產品,取得行銷權利金。

2021 年 Biogen 的神經基因療法佈局

Biogen 長年投入神經與精神疾病相關研發,2021 年還未過一半已有不少舉動。

1 月中,Biogen 與 Apple 合作,透過 Apple Watch 與 iPhone 監測受試者的認知表現,找出可能惡化成阿茲海默症的輕度知能障礙(mild cognitive impairment, MCI)生物標記。

3 月初 Biogen 則宣布在北卡羅來納州設立一個新的基因療法製造廠,計畫協助 Biogen 規模化神經退化疾病或神經科學的基因療法。

延伸閱讀:Biogen 進軍基因治療市場 3 大佈局!專攻神經與眼科疾病

參考資料:
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/05/10/2226674/0/en/Biogen-and-Capsigen-Announce-Collaboration-to-Discover-and-Develop-Novel-AAV-Capsids-for-Targeted-CNS-and-Neuromuscular-Disorders.html 
2. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-announces-plans-build-new-state-art-gene-therapy
3. https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-launch-pioneering-study-develop-digital-biomarkers

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