美國 FDA 考慮降低軟骨發育不全藥物 VOXZOGO 適用範圍至五歲以下 嬰幼兒患者或將受惠

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BioMarin 近日發布 VOXZOGO(vosoritide)開發進展,美國 FDA 已接受新藥補充申請 (supplemental New Drug Application,sNDA) ,目的是擴大適用族群年齡範圍,將 5 歲以下患有軟骨發育不全症(Achondroplasia)的兒童納入治療,預定回應期限為今年 10 月 21 日。

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Vosoritide 可顯著促進患者身高發育

此項申請基於由 75 名患者參與的二期臨床研究,患者年齡介於 3-59 個月, 43 名患者每日皮下注射每公斤 15 微克 BMN111(vosoritide),32 名患者為安慰劑組,進行一年試驗,統計結果顯示 vosoritide 相較安慰劑組,分析身高 Z 分數增加 0.3 標準差,表示身高較高,生長速度每年多 0.92 公分,且未改變上下半身比例。

安全性觀察發現,所有患者至少都有一項副作用,嚴重副作用人數在 vosoritide 組有 4 名,安慰劑組  8 名,兩組中各有一名患者退出試驗,無論副作用或退出試驗皆與藥物無關。

試驗尚於嬰兒患者進行中,期望能減少致命併發症

另一項尚在進行的安全性試驗,共有 20 名 0-12 個月嬰兒患者,等比例分成兩組,每日注射適當劑量 vosoritide 或安慰劑,兩組皆配合常規護理照顧,試驗將進行 260 週,預計到 2027 年結束,主要評估指標將關注小患者的用藥安全與耐受性,次要指標為評估枕骨大孔容積,因為軟骨發育不全症會導致枕骨大孔狹小,造成嬰幼兒水腦症與頸椎壓迫相關併發症,需要接受腦脊相關減壓手術,提早給予 vosoritide 或許能降低將來手術機率 。

軟骨發育不全症多為自體基因突變導致

軟骨發育不全症屬於罕見疾病,發生率為 1/25000-1/40000 ,為體染色體顯性遺傳(autosomal dominant inheritance),意即患者有一半機率會生下罹病子女,但是 80% 患者為個體基因突變,沒有疾病家族史,患者的第三型纖維母細胞生長因子受體 (fibroblast growth factor receptor 3,FGFR-3)基因突變,改變方式為 G1138A/C 即會致病。

軟骨發育不全症患者智力正常,外觀上呈現身高與四肢短小的侏儒症狀,幼童可能因顱骨發育不良,造成水腦症或壓迫神經腦幹危及生命的併發症,成人則有體重過重的現象,且容易併發關節變形與身體麻木疼痛問題。

VOXZOGO 於多國已獲核准使用,適用年齡有望繼續下探

VOXZOGO 獲核准用於治療兒童軟骨發育不全的國家包括歐盟、美國、日本、巴西與澳洲,今年一月,歐洲藥品管理局 EMA 核准 VOXZOGO 擴大適應症範圍至 2 歲以下。

延伸閱讀:FDA 批准 Takeda 旗下 Takhzyro,治療 2-6 歲遺傳性血管性水腫兒童

參考資料:

1. https://investors.biomarin.com/2023-03-07-FDA-Accepts-BioMarins-Supplemental-New-Drug-Application-to-Expand-Use-of-VOXZOGO-R-vosoritide-for-Injection-to-Treat-Children-with-Achondroplasia-Under-the-Age-of-5
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9625654/
3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03583697
4. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/15221641/
5. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33761804/
6. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04554940
7. https://www.ylh.gov.tw/?aid=71&pid=88&page_name=detail&iid=535
8. https://www.lpaonline.org/

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