國際製藥大廠必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb, BMS)於日前宣布旗下藥物 Reblozyl (luspatercept)獲得歐盟委員會(European Commission, EC)的全面上市許可(full Marketing Authorization),可用於治療非輸血依賴性(non-transfusion-dependent, NTD)地中海型貧血的成年患者。BMS 也特別強調此次核准可適用於全歐盟會員國,包含挪威、冰島、列支敦斯登等。
除了歐盟外,目前該藥物已在美國與加拿大獲得核可可用於治療輸血依賴性(transfusion-dependent)地中海型貧血、低風險骨髓增生異常綜合症(lower-risk myelodysplastic syndromes, LR-MDS)等適應症。
BMS 與 Merck 共同接手的 Reblozyl 臨床表現佳
Reblozyl 原先為 Celgene 和 Acceleron Pharma 聯手開發的紅血球成熟劑,於 2019 年底獲得美國食品藥物管理署(FDA)的核准,為首個獲准的 β 型地中海貧血藥物,並早在 BMS 於 2019 年初以 740 億美元收購 Celgene 後納為旗下藥物。而由於 2021 年 11 月,默克(Merck,美、加稱默沙東 MSD)已買下 Acceleron Pharma,因此本藥物的研究與開發現在是由 BMS 與默克合作執行。
本次歐盟的核准是基於 Reblozyl 的第 2 期臨床試驗 BEYOND,該研究評估了 145 名成年受試者在使用 Reblozyl 治療後,對照安慰劑組的有效性與安全性。本試驗的主要臨床指標為:在沒有輸血的前提下的第 13 週到 24 週的時間內,血紅素值(hemoglobin value)自基準值增加至≥ 1.0 g/dL 的受試者比例,而研究成果展現高達 77.1% 的患者達到主要療效指標。藥物不良反應可見於 11.5% 以 Reblozyl 治療的患者,常見的反應為骨頭疼痛(36%)、頭痛(30%)、關節痛(29%)等。
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