基因編輯 NK 細胞抗癌!CRISPR Therapeutics 攜 Nkarta 開發 CAR-NK

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自然殺手細胞(NK 細胞)和 CAR-NK

NK 細胞屬第 1 群先天性淋巴細胞,與 T 細胞和 B 細胞同為人體免疫細胞。不過相較細胞毒性 T 細胞需要抗原呈現細胞(antigen presenting cell)活化,NK 細胞不需要事前經過免疫刺激,即可辨識癌細胞進行殺除,且因為表面缺乏單一抗原受體,所以負責非專一性的人體防禦,可以標靶更廣的癌症種類。

近年來,因 NK 細胞在抗癌上的表現,科學家開始在體外培養 NK 細胞,增加數量與功效後再輸回人體進行癌症治療,即是 CAR-NK 細胞療法。

雖然 NK 細胞在滅除腫瘤細胞上具有優勢,但 CAR-NK 的有效時間與反應穩定性卻比 T 細胞療法來得低。尤其在標靶 CD 70 治療固態瘤的研究上,需要基因編輯工具的協助提升效能。

CRISPR Therapeutics 攜 Nkarta 開發 CAR-NK

由諾貝爾化學獎得主 Jennifer Doudna 創立的 CRISPR Therapeutics 致力於用 CRISPR 基因編輯工具,推動癌症免疫、血液疾病、基因疾病療法與幹細胞編輯。日前 CRISPR Therapeutics 宣布攜手細胞療法企業 Nkarta,研發與商業化 2 款 CAR-NK與 1 款 NK 和 T 細胞結合的候選療法。

該合作為期 3 年,CAR-NK 細胞療法將標靶 CD70,另一個位點目前尚未決定。

整合細胞療法、基因編輯技術

CRISPR Therapeutics 將整合其在基因編輯與同種異體 T 細胞療法的技術優勢與 Nkarta 的 CAR NK 細胞療法平台,強化癌症治療研究。

根據合約,雙方將平分研發成本與收益;且 Nkarta 將可在 5 個 NK 細胞療法產品上不限次數的使用 CRISPR 技術進行開發,但若 Nkarta 在合作外產品中使用 CRISPR Therapeutics 授權的基因標靶位點,則需支付 CRISPR Therapeutics 該藥物的里程碑與行銷權利金。

接下來,雙方也將組合具有快速抗癌功效的 NK 細胞與有效時間長的 T 細胞,試圖開發候選療法。

CRISPR Therapeutics 其他合作進程

除了癌症療法研究,CRISPR Therapeutics 值得注意的研發療法還包含與 Vertex Pharmaceuticals 合作的 CTX001。它主要治療貝他海洋性貧血(β thalassemia)和鐮刀型紅血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)相關疾病,目前已進入第 1/2 期臨床試驗。

根據合約,CRISPR Therapeutics 將支付 40% 研發成本換取此療法上市後 40% 的收益,另外它也會獲得 9 億美元的預付款和 CTX001 核准後的 2 億美元。

延伸閱讀:鐮刀型紅血球疾病根治曙光?解析 CRISPR 基因療法 CTX001

參考資料:
1. http://ir.crisprtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-nkarta-announce-global-collaboration

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