史上第一個精準導航幹細胞的新藥誕生? 再生醫學大突破?

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在再生醫學領域中,找到讓幹細胞能精準到達體內特定器官、區域的方法是科學家極力想達成的夢想。先前,桑福德伯納姆普利比斯醫學研究院(Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute,簡稱 SBP 醫學研究院)的研究團隊發現,幹細胞被「發炎」吸引,表示某個組織或器官受損,引起發炎。然而,以發炎作為誘餌是不可行的,因為其對人體有害。

11 月 24 日, SBP 醫學研究院的研究團隊指出,他們創造出史上第一種可以吸引幹細胞到受損組織並提高治療功效的藥物,這是再生醫學領域的重大進展。相關研究結果刊登於《Proceedings of the National Academy of Sciences》期刊。

能導航幹細胞且不會引起發炎反應的神奇藥物:SDV1a

該研究團隊先前發現一種發炎分子 CXCL12,它能將幹細胞引導到受損的部位和組織,進行修復。後來,他們修改 CXCL12,進而開發出一種能提升幹細胞結合能力和讓發炎最小化的新藥 SDV1a。他們再將該藥注射到任何地方,以將幹細胞引誘到特定位置。

SDV1a 提升幹細胞治療神經退化疾病小鼠的能力

再來,為了證明 SDV1a 能夠提升幹細胞療法的功效,他們將該藥和人類神經幹細胞植入神經退行性疾病——山德霍夫氏病(Sandhoff disease,又稱 GM2 神經節苷脂儲積症)小鼠的大腦中。結果顯示,SDV1a 可幫助人類神經幹細胞遷移並執行癒合功能,進而延長小鼠的壽命、延緩症狀發作,以及保持運動功能。重要的是,過程中沒有活化發炎反應,幹細胞能夠抑制任何先前存在的發炎。

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幹細胞治療 ALS 小鼠研究正進行中

該研究團隊也正在在肌萎縮性側索硬化症(Amyotrophic lateral sclerosis, ALS)小鼠模型中,測試 SDV1a 改善幹細胞治療的能力。ALS 主要是脊髓及大腦中的運動神經元會隨時間逐漸退化,進而導致肌肉萎縮無力、無法正常走路、吞嚥困難和呼吸衰竭等症狀。

他們先前進行的研究顯示,擴大神經幹細胞的擴散有助於更多的運動神經元存活。因此,他們希望再透過 SDV1a 來擴大神經保護性幹細胞覆蓋的範圍,並有助於減緩該疾病的發作和惡化。

對 COVID-19 細胞激素風暴研究的貢獻

另外,先前研究,指出 CXCL12 及其受體與 COVID-19 重症患者的細胞激素風暴有關。因此,該研究結果提出的「如何選擇性抑制發炎,而不抑制其他正常過程」的一些見解,可望幫助其他研究團隊在面對細胞風暴時,會有新的思維和方向。

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再生醫學的未來願景?

若未來有更多研究和臨床試驗來證實 SDV1a 的導航幹細胞的作用和其安全性,不僅能大大改善神經系統疾病(如脊髓損傷、中風、ALS 和其他神經退行性疾病)的幹細胞療法,也能改善心臟病或關節炎的治療。

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參考資料:
1. Proceedings of the National Academy of Sciences, 2020; 201911444 DOI: 10.1073/pnas.1911444117
2. https://www.sbpdiscovery.org/news/worlds-first-drug-guides-stem-cells-to-desired-location-improving-their-ability-to-heal

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