RNA 傳遞技術再升級,禮來聯手 Entos 攻神經退化性疾病

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美國藥廠禮來(Eli Lilly)近年投注以 RNA 技術治療神經退化性疾病動作頻頻。2021 年 9 月,禮來與荷蘭 ProQR Therapeutics 簽訂 13 億美金授權案,目標開發神經退化性疾病的 RNA 編輯藥物。

近期禮來再宣佈與 RNA 療法公司 Entos Pharmaceutical 達成合作協議,將運用 Entos 的核酸傳遞技術平台,開發治療神經性疾病。據協議,禮來將支付 5,000 萬美金預付款,以及預計達 4 億元里程碑金。

Entos 的蛋白脂質載體平台優勢

此次交易,禮來看上 Entos 的蛋白脂質載體(proteo-lipid vehicles, PLV)平台 Fusogenix,該核酸傳遞平台由耐受性佳的中性脂質組成,結合 Entos 開發的「融合相關跨膜小蛋白」(Fusion-Associated Small Transmembrane, FAST),可確保核酸治療在細胞內有效運送,安全上也符合低毒性需求。

Fusogenix 可以應用於許多形式的基因治療,包含 mRNA、miRNA、RNAi、以及 CRISPR,Entos 也將其用在開發癌症免疫治療、新冠 DNA 疫苗,此次雙方合作將目標轉向於開發神經性疾病相關的適應症。

禮來基因醫學公司副總裁 Andrew Adams 表示,核酸療法能滿足許多嚴重疾病的治療需求,然而克服藥物傳遞的安全性及有效性則是一大困境,透過與 Entos 合作有助發展新的潛力療法。

禮來近年 RNA 技術佈局

近年禮來佈局多項 RNA 技術以治療神經性疾病。2020 年 6 月,禮來 12 億美金買下英國生技公司 Evox Therapeutics 的 RNA 干擾(RNA interference, RNAi)技術,目標針對 5 個中樞神經系統與大腦疾病位點進行藥物開發。

2021 年 9 月,禮來再與荷蘭生技公司 ProQR 合作,以 13 億美金換取該公司 RNA 編輯平台,其優勢是能大量將 ADAR 蛋白聚集至編輯位點,提高 RNA 編輯效率;兩公司合作同樣是要開發神經性疾病療法。

延伸閱讀:諾華研發蛋白降解口服藥!與羅氏、拜耳、禮來、賽諾菲競爭

參考資料:
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/lilly-and-entos-pharmaceuticals-enter-into-research-and-collaboration-agreement-to-support-the-development-of-innovative-therapies-in-multiple-neurologic-indications-301454740.html
2. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/08/2293799/33039/en/ProQR-Announces-Axiomer-RNA-Editing-Licensing-and-Research-Collaboration-with-Lilly.html
3. https://www.evoxtherapeutics.com/News/Jun-2020/Evox-Therapeutics-Enters-Into-Lilly-Collaboration

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