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美國食品藥物管理局 (FDA) 的加速批准 (Accelerated Approval) 計畫，近年來屢屢受到審查。該計畫旨在加速對嚴重疾病或未滿足醫療需求的藥物批准，但其合法性與安全性問題，近日再度浮上檯面。前 FDA 腫瘤卓越中心 (Oncology Center of Excellence, OCE) 主任 Richard Pazdur 博士，公開質疑該計畫的合法性和安全性，引發業界廣泛關注。

Pazdur 的質疑核心：合法性與療效驗證

Pazdur 博士的質疑主要集中在兩個方面：

加速批准計畫的法律基礎，以及獲加速批准藥物後續療效驗證的執行情況。他認為，FDA 在加速批准藥物時，往往依賴於替代終點 (Surrogate Endpoint)，而非直接臨床獲益 (Clinical Benefit)。替代終點是指可以合理預測臨床獲益的生物標記或其他測量指標，例如腫瘤縮小。然而，Pazdur 質疑，僅僅基於替代終點批准藥物，可能無法真正改善患者的生存期或生活品質。

更重要的是，Pazdur 認為，許多獲得加速批准的藥物，在上市後並未及時完成確證性試驗 (Confirmatory Trial)，以驗證其臨床獲益。他指出，部分藥廠未能按時完成試驗，甚至有些藥物在多年後仍未提供確鑿的臨床獲益證據。這使得患者長期暴露在可能無效甚至有害的藥物風險之中。

加速批准計畫的法律依據與爭議

FDA 的加速批准計畫，最初於 1992 年設立，旨在應對當時愛滋病 (AIDS) 疫情的嚴峻挑戰。該計畫允許 FDA 基於替代終點批准藥物，前提是這些藥物能夠治療嚴重疾病，並對現有療法產生顯著改善。然而，該計畫的法律依據一直存在爭議。

批評者認為，FDA 在加速批准藥物時，過於寬鬆地解釋了「顯著改善」的標準。他們認為，FDA 應該更加嚴格地審查替代終點的可靠性，並確保獲加速批准的藥物能夠真正改善患者的預後。此外，他們也質疑 FDA 對確證性試驗的監管力度，認為 FDA 應該採取更強硬的措施，迫使藥廠按時完成試驗。

數據分析：加速批准藥物的撤回率與療效驗證進度

近年來，針對加速批准藥物的數據分析顯示，該計畫的確存在一些問題。一項發表在 *JAMA* 期刊上的研究發現，在 2017 年至 2022 年間，FDA 批准的加速批准藥物中，約有三分之一的藥物最終被撤回或更改適應症。這表明，部分獲加速批准的藥物，在上市後並未達到預期的療效。

另一項研究則指出，許多獲加速批准的藥物，在上市後多年仍未完成確證性試驗。截至 2023 年，仍有數十種藥物處於「驗證中」的狀態，這意味著患者在長期使用這些藥物時，仍然面臨著療效不確定的風險。

患者團體與醫學界的反應

對於 Pazdur 博士的質疑，患者團體和醫學界反應不一。一些患者團體支持加速批准計畫，認為該計畫能夠讓患者更快地獲得創新藥物。他們認為，即使部分藥物最終被證明無效，但至少為患者提供了一線希望。

然而，也有患者團體對加速批准計畫持謹慎態度。他們擔心，過於寬鬆的批准標準，可能會導致患者暴露在無效甚至有害的藥物風險之中。他們呼籲 FDA 加強對加速批准藥物的監管，確保患者的權益得到保障。

醫學界對於加速批准計畫的看法也存在分歧。一些醫生認為，加速批准計畫是必要的，因為它可以讓醫生更快地使用創新藥物，治療嚴重疾病。然而，也有醫生擔心，加速批准藥物的療效不確定性，可能會影響他們的臨床決策。

FDA 的回應與改革措施

面對外界的質疑，FDA 近年來也採取了一系列改革措施，旨在加強對加速批准藥物的監管。這些措施包括：

加強對替代終點的審查：

FDA 正在加強對替代終點的審查，確保其能夠可靠地預測臨床獲益。

加快確證性試驗的進度：

FDA 正在採取更強硬的措施，迫使藥廠按時完成確證性試驗。

加強上市後監管：

FDA 正在加強對獲加速批准藥物的上市後監管，及時發現並處理潛在的安全問題。

推動真實世界證據 (Real-World Evidence, RWE) 的應用：

FDA 正在積極探索 RWE 在藥物評估中的應用，希望能夠更全面地了解藥物的療效和安全性。

結論與研判

FDA 的加速批准計畫，在加速創新藥物上市方面發揮了重要作用。然而，該計畫的合法性與安全性問題，也日益受到關注。Pazdur 博士的質疑，再次提醒我們，在追求藥物快速上市的同時，必須確保患者的權益得到保障。

儘管 FDA 已經採取了一系列改革措施，但要徹底解決加速批准計畫的問題，仍然需要付出更多的努力。未來，FDA 應該繼續加強對替代終點的審查，加快確證性試驗的進度，加強上市後監管，並積極探索 RWE 的應用。同時，也需要加強與患者團體、醫學界的溝通，共同推動加速批准計畫的完善。

總體而言，加速批准計畫的未來走向，將取決於 FDA 如何平衡創新藥物上市的速度與患者安全之間的關係。如果 FDA 能夠有效地解決現存的問題，那麼加速批准計畫將繼續為患者帶來福祉。反之，如果 FDA 無法有效監管，加速批准計畫可能會損害患者的利益，甚至動搖公眾對 FDA 的信任。因此，FDA 必須以更加嚴謹和負責任的態度，管理加速批准計畫，確保其能夠真正為患者帶來獲益。

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原始資料來源: GO-AI-6號機 Date: November 25, 2025