體驗全彩世界!基因治療修復色盲青少年視力

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色盲多是因 X 染色體異常導致的遺傳疾病,患者不僅有辨色上的障礙,通常視力也受到影響、有畏光症狀。視錐細胞(cone cell)是負責視覺的感光器官(另一種是視桿細胞 rod cell),當視錐細胞與大腦傳遞視覺訊號異常便會導致色盲,目前一些治療策略是透過重新恢復這條訊息傳遞途徑,期望達到修復患者視覺能力。

近期由 University College London 團隊執行研究,利用青少年大腦細胞的可塑性進行基因治療,有效地激活視網膜和大腦之間先前原處於休眠狀態的訊息傳遞途徑,提供了新型態的色盲治療方式。

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視錐細胞功能在治療後恢復

這項研究是第 1/2 期臨床試驗,受試者是 4 名年齡介於 10-15 歲的色盲症青少年,受試患者接受腦部神經的基因治療,都是針對患者其中一隻眼睛產生作用,醫師得以比較兩眼評估治療效果。

受試者接受區分顏色對比度的視力測驗,以及視錐細胞相關視力的心理生理(psychophysical)測試,這是為了評估受試者主觀對於視覺能力的感受。另外,研究人員也藉由 fMRI 技術分析,將來自治療後視錐細胞與來自視桿細胞的視覺訊號分離,以評估視錐細胞是否有恢復功能,並確保視力不是來自視桿細胞。

結果顯示兩名受試者的視力分數在治療後有改善跡象。他們的眼球視錐細胞功能在治療前是喪失的,但治療後 6-14 個月間接受測試,顯示與正常人視力相當接近。

計畫主持人 Michel Michaelides 博士表示,由於青少年的腦部神經迴路仍在發育階段、有高度可塑性,因此得以藉由喚醒「休眠中」的神經迴路,重新接收來自視錐細胞視覺訊號。未來他們也預計將目標放在更多眼疾遺傳性疾病族群上,利用神經細胞可塑性治療眼疾。

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參考資料:
1. https://newsachieve.com/2022/08/24/gene-therapy-for-completely-color-blind-children-partly-restores-cone-function/
2. https://academic.oup.com/brain/advance-article/doi/10.1093/brain/awac226/6673168?login=false#369530869

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