全球第二 ! Gilead 的 CAR-T 治療獲美國 FDA 核准

美國 FDA 於本週三 (美國時間 10 月 18 日) 批准由美國藥廠吉利德科學公司（Gilead Science Inc’s Kite Pharma）開發的 CAR-T 治療藥物 Yescarta (axicabtagene ciloleucel)，用於治療罹患瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (Diffuse large B cell lymphoma, DLBCL) 且經其他療法無明顯改善的成年患者，為今年全球第二個獲批准上市的基因治療方法，也是全球第一個用於非何杰金氏淋巴瘤 (Non-Hodgkin lymphoma ,NHL) 的基因治療。吉利德的股價上漲近 4%，來到每股 83 美元，預計 Yescarta 的上市將在 2018 年為該公司帶來 2.5 億美元以上的營收。

瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤（DLBCL）是成年人裡最常見的 NHL 類型，美國每年約有 72,000 例的 NHL 患者，DLBCL 約佔其中的三分之一。在 100 例成年受試者的樞紐臨床試驗 (a pivotal clinical trial)*中，有 51％的患者在使用 Yescarta 後可達到完全緩解（complete remission），其成果大幅優於目前其他的治療方案。「無論是致命的癌症或難治性癌症，基因療法已從一個抽象美好的願景邁向實際的臨床解決方案，這對患者來說無疑是一大福音。」FDA 委員 Scott Gottlieb 表示。

吉利德指出，在美國每年約有 7500 名淋巴瘤患者適用 CAR-T 療法，不過 Yescarta 基因治療一次要價為 373,000 美元，雖然價格較今年八月諾華藥廠（Novartis ) 被 FDA 核准的 Kymriah 來得低 (Kymriah 要價 475,000 美金)，但仍相當昂貴。兩者開發方法類似，都是採用嵌合抗原受體 T 細胞療法（CAR-T），透過提取患者自身的 T 細胞，以基因工程技術重新改造成具高抗原辨識度的 CAR-T 細胞，重新注入回病人體內，將癌細胞擊殺。由於成效顯著，因此也成為各大藥廠爭相競逐的開發項目，例如：吉利德於今年 8 月 28 日以大約 120 億美元的價格收購投入 CAR-T 開發的風箏製藥（Kite Pharma），為吉利德公司歷年來最高金額的交易之一，並搶先兩天在美國 FDA 批准諾華藥廠的 Kymriah 之前 (8月30日) 進行；朱諾製藥 (Juno Therapeutics) 及藍鳥生技 (bluebird bio) 也正持續進行類似的藥物開發。

然而，高昂的醫療費用也引起不少爭論，因為並非所有的患者都能有同樣的療效。諾華藥廠表示，若患者接受 Kymriah 治療一個月後，有產生正面的反應才會向患者收費；而吉利德公司雖然沒有採取同樣的做法，但其發言人 Amy Flood 透過電子郵件提到，針對收費機制，他們正與消費者進行相關討論，並以開放的態度，持續探索更多可能的治療方案，此外，吉利德也是根據對政府機構、私人保險公司及癌症研究中心的藥價給付規定進行大量研究後，才定出 CAR-T 治療的價格。

儘管這類極具潛力的基因療法，為癌症治療帶來不少革新，但高額費用所造成醫療上的不平等，或該如何透過完善的給付機制尋求雙贏，也是值得深思的重要課題。

延伸閱讀：世界首例！諾華 CAR-T 療法獲 FDA 核准開啟癌症治療新時代

參考文獻：
1. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm581216.htm
2. https://www.reuters.com/article/us-gilead-sciences-fda/u-s-fda-approves-gilead-cancer-gene-therapy-price-set-at-373000-idUSKBN1CN35H

註*：樞紐臨床試驗(a pivotal clinical trial)為藥物被批准上市前的最後驗證性研究，為三期臨床試驗。

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