慢性腎病導致貧血治療突破，GSK 口服 Jesduvroq 獲美國 FDA 核准

2 月 1 日，美國食品藥物管理局（FDA）宣布核准 Jesduvroq（daprodustat），用於慢性腎病 (chronic kidney disease, CKD）且曾接受 4 個月以上腎透析而導致貧血的成年病人。Jesduvroq 口服藥由 GSK（GlaxoSmithKline, 葛蘭素史克）藥廠所研發。

Jesduvroq 於 2020 年已獲得日本厚生勞動省（JMHLW）核准用於罹患腎臟病貧血病人，其於歐盟 EMA 的上市申請也在審核中，預計今年上半年能得知結果。

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CKD 貧血與既有注射型治療選項

美國每年約有 50 萬慢性腎病病人需持續接受血液透析治療。正常腎臟具備有產生紅血球生成素（erythropoietin, EPO）維持紅血球數量的功能，而長期接受透析的慢性腎病族群體內 EPO 生成量低，導致容易併發貧血症狀。

目前 CKD 貧血的標準治療主要有 Aranesp（darbepoetin alfa）、Procrit（epoetin alfa），這些藥品中含有合成的刺激 EPO 生成作用劑（erythropoiesis-stimulating agents, ESAs），其帶有和天然 EPO 一樣可以促進骨髓生成紅血球，達到提高血紅素（hemoglobin, Hb）濃度療效。Aranesp、Procrit 兩者都是注射給藥劑型。

第一個 CKD 貧血的口服藥物

有別於上述治療方法，Jesduvroq 為第一個核准的口服 CKD 貧血藥物。缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑（hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase inhibitor, HIF-PHI）Jesduvroq 是一天服用一次的口服藥，能提高病人體內 EPO 濃度促進紅血球生成量。

ASCEND-D 試驗共納入 2,964 名 CKD 貧血的透析病人，他們由接受標準 ESA 注射治療轉為 daprodustat 或 ESA （darbepoetin alfa）。試驗結果顯示，daprodustat 能改善或維持受試者的 Hb 在目標指數範圍（10-11.5 g/dL）內。Daprodustat 在意圖治療族群（Intent-to-treat, ITT）相較於 ESA 對照組，複合性指標主要心血管事件（MACE）複合性指標也達到不劣性結果。

GSK 也針對 CKD 貧血的非透析病人進行 daprodustat 治療的 ASCEND-ND 試驗，不過此次 FDA 核准適用族群僅限於 CKD 貧血的透析病人，非透析族群的安全性評估仍在進行中。

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參考資料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-first-oral-treatment-for-anemia-caused-by-chronic-kidney-disease-for-adults-on-dialysis-301736770.html
2. https://infusionassociates.com/injection-therapy/iron-deficiency-anemia-in-ckd
3. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2113379?query=featured_home