幹細胞移植是血癌重要的治療選擇，但一些接受異體（allogenic）細胞移植患者，有引發移植物對抗宿主疾病（graft-versus-host disease, GVHD）風險，而且 30-60% 的 GVHD 患者對一線類固醇藥物沒有反應，因此存在龐大治療需求。
5 月 5 日，歐盟宣佈核准美國藥廠 Incyte 研發的 GVHD 治療藥物 Jakavi（ruxolitinib），用於 12 歲以上患有急性或慢性 GVHD、對類固醇用藥無效患者，為歐洲第一個核准的 GVHD JAK1/2 抑制劑。
心血管疾病的賀爾蒙療法，成效有性別差異？（基因線上國際版）GVHD 是什麼？
GVHD 出現在幹細胞移植過程中，捐贈者的免疫細胞異常攻擊接受者的健康細胞所導致，引發的症狀包含皮膚紅斑與搔癢、腸胃道嚴重的腹痛與便血、乾眼症與肝臟疾病等。
約有 50% 異體幹細胞移植受者會發展為急性或慢性 GVHD，且急性與慢性 GVHD 都有致命風險，但目前歐洲對於對一線類固醇治療沒有療效的患者，並沒有其他治療選項。
Ruxolitinib 三期試驗結果
Ruxolitinib 是一種 JAK1/2 抑制劑，此次獲准於歐洲上市，是歐洲藥品管理局（EMA）依據先前 ruxolitinib 三期試驗結果，採納核准該藥物的積極意見。
三期試驗 REACH2 顯示與最佳可用治療藥物相比，治療 28 天後 ruxolitinib 組總緩解率（overall response rate, ORR）提高至 62%，相較對照組 39%。另一項三期試驗 REACH3 則顯示在慢性 GVHD 族群的治療效果上，治療後 24 週 ruxolitinib 組總緩解率（ORR）顯著由 26% 提升至 50%。
Incyte、Novartis 積極攻下歐、美市場
Ruxolitinib 是由美國藥廠 Incyte 研發，並且早在 2009 年受到諾華（Novartis）青睞，雙方簽下交易價值超過 10 億美金授權合作案。Incyte 以 Jakafi 為商品名上市美國，美國以外地區 Novartis 則是以 Jakavi 為商品名販售。
Ruxolitinib 目前在美國 FDA 已經核准用於治療成人真性紅血球增生症（polycythemia vera, PV）、 骨髓纖維化（myelofibrosis）、成人類固醇難治性急性 GVHD 疾病。
延伸閱讀：歐盟擴大核准再生元、賽諾菲過敏藥 Dupixent，治療 6-11 歲嚴重氣喘兒參考資料：
1. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-european-commission-approval-jakavi-be-first-post-steroid-treatment-acute-and-chronic-graft-versus-host-disease
2. https://www.reuters.com/article/rbssHealthcareNews/idUSGEE5AO06D20091125
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