特發性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF, 俗稱菜瓜布肺）向來被視為極具挑戰的慢性肺部疾病，病患的肺功能會隨時間逐步且不可逆地惡化。雖然現行療法能達到延緩纖維化與預防急性惡化，但在改善病患預後、提升長期存活率及藥物耐受度方面，臨床上仍存在顯著未被滿足的醫療需求。
近期，國際藥物研發領域傳來令人振奮的消息，一項採用創新分子機制開發的口服小分子藥物，在歷經長期的臨床試驗後，先後於國際主要醫藥監管市場獲得核准。這突顯了在 IPF 治療領域沉寂十多年後，終於迎來了具備突破性意義的創新治療選擇。
突破十年瓶頸，創新機轉展現抗纖維化潛力
回顧過去十多年，IPF 藥物開發進展極其有限。自 2014 年前後兩款抗纖維化藥物相繼獲得美國食品藥物管理局（FDA）與各國核准後，便長期成為臨床醫師對抗 IPF、延緩肺纖維化的主要選擇。往後十年，儘管各研發管線以多項候選藥物嘗試挑戰不同分子機制，卻屢屢在後期臨床試驗中受挫，致使 IPF治療選擇在很長一段時間內，幾乎沒有進展。
而 2025 年成為了重要的轉折點。一款研發中的創新機轉口服藥物，展現出獨特的「抗纖維化」與「調節發炎反應」雙重潛力。根據國際多國多中心臨床研究顯示，該藥物在延緩肺功能下降的效果上展現正向數據，目前已陸續於美國、中國獲得批准，期待未來能惠及全球更多深受肺纖維化所苦的病友。
三期試驗結果達標，展現安全性並減緩肺功能惡化
此次國際核准的依據，主要來自於一項全球關鍵性的第三期臨床試驗研究成果。這也是迄今為止在 IPF 領域中規模最大的三期研究。試驗以「52 週時用力呼氣肺活量（Forced Vital Capacity, FVC）相較基準值的絕對變化量」作為主要指標，用以評估肺功能程度。
研究數據指出，該創新機轉藥物在為期 52 週的觀察中，相較於安慰劑組，顯著減緩了肺功能的下降幅度。而在安全性指標上，其停藥率與安慰劑組相近，顯示出良好的耐受性，這對於需要長期服藥的 IPF 病患而言，無疑是一項重要的里程碑。
聚焦未滿足醫療需求，強化未來照護策略
這項國際研發的里程碑，獲得了國際病友組織與學界的高度關注。肺纖維化基金會（Pulmonary Fibrosis Foundation）總裁兼執行長 Scott Staszak 表示，病患社群長期渴求更多元、有效的治療選項，而新治療選擇的問世將為照護流程與疾病管理注入新希望。
美國南加州大學凱克醫學院臨床醫學教授 Toby Maher 則指出，IPF 是種罕見且使病患逐漸衰弱的疾病，能夠延緩肺功能衰退的新機制藥物，將為現行的臨床照護提供更靈活的選擇。隨著國際研發數據的逐步釋出，台灣臨床醫界也對未來引進創新治療、優化病患照護地圖表達了高度期待。
參考資料：
1.Richeldi, Luca, Azuma, Arata, Cottin, Vincent, et al. Nerandomilast in Patients with Idiopathic Pulmonary Fibrosis. NEJM. 2025; 392:2193-2202. doi: 10.1056/NEJMoa2414108.
2.Sauleda J, Núñez B, Sala E, Soriano JB. Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Epidemiology, Natural History, Phenotypes. Med Sci (Basel). 2018;6(4):110. doi:10.3390/medsci6040110.
3.https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2017/208780Orig1s000MedR.pdf
