諾貝爾獎得主Jennifer Doudna現身ASGCT:CRISPR現況與未來

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2021 美國基因與細胞治療學會年會(ASGCT)於 5 月 11 日展開,共有 3400 多名專家學者、醫師、臨床人員參加。本次大會的爐邊談話(fireside chats)邀請 2020 年諾貝爾化學獎得主 Jennifer Doudna 教授分享。

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活體外研究:鐮刀型紅血球疾病和幹細胞編輯

再來,她提到目前許多科學家正透過使用 CRISPR 進行活體內和活體外基因編輯的實驗,且這二個領域發展都很相當快速。

以活體外研究來說,在基礎研究發現 CRISPR 編輯技術後不到 10 年內,科學家已嘗試使用 CRISPR 來治療鐮刀型紅血球疾病(Sickle-cell disease, SCD)。另外,他們也在實驗室使用 CRISPR 來編輯患者的幹細胞。驗證後,然後將細胞放回患者體內。Doudna 表示,此過程可以減去骨髓移植的過程,進而降低骨髓運送成本且縮短治療時程。

體內臨床試驗關鍵:選擇合適的載體

以活體內治療來說,最大的挑戰是將 CRISPR 有效且安全地運送到體內標的細胞和其基因的傳遞方式,避免脫靶效應且不必要的基因體改變,許多科學家正在努力解決此問題。她指出,可以透過病毒載體、非病毒載體(mRNA、奈米顆粒或類病毒顆將 CRISPR 系統高效地傳遞到感興趣的細胞類型中,並在短時間內表現出來。

目前 CRISPR 進行體內治療策略在眼睛疾病治療的初步臨床試驗結果優異,其他如肌肉營養不良患者的骨骼肌和大腦等疾病的治療也正在進行中。

新研究:編碼微生物蛋白質、分子跨系包膜傳遞

Doudna 教授和其團隊仍然致力於理解 CRISPR 的其他功能。她與 Jillian Banfield 教授的實驗室團隊合作,由 Banfield 教授團隊挖掘細菌序列,再由 Doudna 教授研究微生物群的編輯,以及編碼其蛋白質。另外,他們也正在探索 CRISPR 研究分子跨細胞膜傳遞的可能性。

未來數位工具箱:挑選 Cas 蛋白進行個人化編輯

Doudna 教授提到,Cas 蛋白具有多種自然多樣性,許多研究團隊正在透過基因工程來編輯 Cas 蛋白,來開發新的 CRISPR 系統。她也預測未來,研發人員可以透過一個數位工具箱,裡面包含各式各樣的 Cas 蛋白和一系列可供選擇的目標,將有潛力提供各種令人興奮的新方法來進行個人化 DNA 和 RNA 編輯。

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