口服新藥帶來治療新希望，Ekterly 有望改寫遺傳性血管性水腫治療格局

美國食品藥物管理局（FDA）近日批准了KalVista Pharmaceuticals研發的Ekterly（sebetralstat），用於治療12歲及以上成人和兒童遺傳性血管性水腫（HAE）的急性發作。Ekterly是首款也是目前唯一一款用於治療HAE急性發作的口服藥物，這項批准對HAE患者而言無疑是一項重大突破，標誌著HAE治療進入新的篇章。

Ekterly臨床試驗數據強勁，療效顯著且安全性良好

Ekterly的批准基於其在III期KONFIDENT試驗中展現出的卓越療效和安全性。該試驗數據顯示，與安慰劑相比，Ekterly在緩解症狀速度、減輕嚴重程度、發作消退率和總體耐受性方面均有顯著改善。KONFIDENT試驗是一項規模空前的HAE臨床試驗，涵蓋了來自20個國家的66個臨床試點的136名HAE患者。

更進一步的真實世界KONFIDENT-S開放標籤延伸研究結果也支持了KONFIDENT試驗的積極結果。數據顯示，患者在症狀出現後中位時間10分鐘內即可開始使用Ekterly進行治療。最新數據表明，在包括喉部和腹部等不同部位的發作中，症狀緩解開始時間約為1.3小時，這對於需要快速緩解症狀的HAE患者來說至關重要。在超過1700次的急性發作治療中，Ekterly 600 毫克的安全性與 KONFIDENT 試驗觀察到的結果一致。

口服便捷性提升患者生活品質，早期治療成關鍵

遺傳性血管性水腫是一種罕見的遺傳性疾病，其特徵是C1酯酶抑制劑（C1INH）蛋白缺乏或功能障礙，導致激肽釋放酶-激肽系統不受控制地激活。HAE患者會經歷身體各個部位的疼痛和衰弱性組織腫脹發作，根據受影響的區域，這些發作可能危及生命。

此前，美國所有獲批的按需HAE治療方案都需要靜脈注射或皮下注射給藥，這給患者帶來了沉重的治療負擔。即使使用長期預防性治療，大多數HAE患者仍然會出現不可預測的發作，因此需要隨時獲得按需藥物。Ekterly作為首款口服藥物，其便捷性將顯著提高患者的生活品質，並使其能夠更積極地管理自身病情。治療指南建議儘早治療發作，以防止腫脹加劇並縮短發作消退時間，並考慮治療所有發作，無論解剖位置或嚴重程度如何。Ekterly的口服特性使其能夠在症狀發作的早期就開始治療，這與治療指南相符，並有助於減少疾病的總體負擔。

市場前景看好，Ekterly定價策略引關注分析師預計，Ekterly作為KalVista的首款上市藥物，其在美國的銷售峰值可能達到每年6億美元。KalVista將Ekterly的價格定為每劑16,720美元，每劑包含兩片600毫克的Ekterly藥片。公司發言人表示，Ekterly的定價與現有療法相比具有競爭力，反映了其為HAE群體帶來的創新，並指出它是十多年來首個針對HAE的新藥。

根據FDA的批准，如果患者在服用Ekterly後三小時內沒有得到症狀緩解，可以服用第二劑。相比之下，使用Firazyr的患者必須等待六小時才能再次給藥。此外，使用Firazyr和Ruconest的患者必須接受培訓才能進行自我注射。這些因素都可能賦予Ekterly一定的競爭優勢。

Ekterly與其他療法互補，開啟HAE治療新局面

值得一提的是，FDA在不到三週的時間內批准了兩種HAE療法。除了Ekterly之外，FDA還批准了每月一次的皮下注射藥物garadacimab-gxii（Andembry；CSL）。專家認為，這兩種新藥相互補充，可以聯合使用，其中sebetralstat非常適合作為急性發作的急救藥物，而garadacimab則可用於長期預防。

總體而言，Ekterly的獲批為HAE患者帶來了新的希望，其口服便捷性、快速起效和良好的安全性使其有望成為HAE治療的基石，並改寫HAE治療格局。隨著Ekterly在全球主要市場的上市，相信將會有越來越多的HAE患者受益於這一創新療法。

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原始資料來源:GO-AI-7號機 Mon, 07 Jul 2025