Kangstem biotech 幹細胞藥物第三期臨床試驗再開!挑戰難搞異位性皮膚炎

0

幹細胞有自我更新、增生、分化等多種能力,被稱作『萬能細胞』,能夠在適當的誘導下分化成所需要的細胞,以作治療用途。被視為藥物開發的潛力股,幹細胞藥物製劑從2012年 Osiris Therapeutics 公司的急性移植物抗宿主症用藥 Prochymal 上市後,每年的產值規模逐漸增加,全球包括亞洲也不斷有新的幹細胞藥物正在孕育而生。

以幹細胞為治療方向,KANGSTEM BIOTECH 分別研究了異位性皮膚炎、類風濕性關節炎、克隆氏症、銀屑病、骨關節炎等疾病,並分別提出了可行藥物進入臨床試驗。根據最新資料,KANGSTEM BIOTECH 異位性皮膚炎治療用藥 Furestem-AD® 在2019年10月於第三期臨床試驗,未能夠達成 EASI-50 標準 (皮膚炎患者病況嚴重指數,最低為0,最高為72),以失敗告收。在 66例受治療患者中有21例(31.82%),對照組則是81例安慰劑組別患者中有22例,達到EASI-50(27.16%)。而宣告暫停後,KANGSTEM BIOTECH 重新彙整治療結果,針對季節、年齡、性別、患者特徵、病況嚴重程度和藥物合併使用等數十個細項進行分析,找出了許多關鍵的影響因素。其一為病患若有合併使用其他藥物,和沒有使用其他藥物的患者相比,可以發現 Furestem-AD® 療效明顯降低。其二為藥品製備到投藥所耗時間,也可能明顯影響藥物效果表現,從 2013 年開始到第二期試驗為止的試驗都是在製藥後 8 小時內投藥,但第三期試驗平均耗時需要 26 小時。而在動物實驗中,已經發現藥物製作到使用的所需時間會顯著影響療效。

延伸閱讀:擴展幹細胞療法市場! Vertex 將收購 Semma 

根據分析結果,Kangstem biotech 在過去一個月裡已經重新設計臨床方案,更改三大部分 1) 藥物劑型改為『凍結類型』2) 最小化藥物製作到使用時間 3) 更改病患合併用藥的規範,在今年 2 月再度開啟第三期臨床人體試驗。Kangstem biotech 理事長表示,在考慮到臨床方案內容調整的情況,希望藥物開發進度能夠跟上去年開始規劃的海外技術轉移,以及歐洲臨床試驗申請,會爭取能在年底獲得 Furestem-AD® 治療申請批准。由於幹細胞治療不同於以往藥物,非化學合成分子而是近似細胞療法,以純化後的細胞冷凍作為藥物施用,所以在生產、純化、保存等細節上有極多變因,藥物的品質要求和控管需要良好的細胞純化技術以及檢測能力,這也是幹細胞藥物之所以難以取得多國上市核准。Furestem-AD® 的核准與上市,除了將是患者一大福音,也是對韓國幹細胞藥物製程與品質控管的考驗。在韓國通過核准上市的幹細胞藥物已經有 10 項以上,是亞洲最第一,日本僅次之。即便製備困難,價格高昂,再生醫學療法依然是政府關注的項目,日本神戶醫療產業都市近年將再生醫學作為研究重點,而韓國也在 2012 年就設立幹細胞與再生醫藥中心;細胞療法與再生醫學的生產技術突破,將會是未來疾病治療的新選項。 

韓國 Kangstem biotech 由首爾大學教授 Kyung-Sun Kang 創立於 2010 年,是以臍帶血幹細胞培養,以及細胞培養基純化為主要技術的公司,其研究團隊為韓國國家幹細胞與再生醫藥中心。研究團隊利用臨床得到的臍帶血,分離出不同表型的幹細胞,再將其培養增殖,後續不只能夠以幹細胞做為藥物治療頑疾;幹細胞調節培養液,因富含各種細胞分化所分泌的生長激素,更與化妝品公司合作開發為美容產品原料。

文/ Ray
 

參考資料:

  1.   http://www.kangstem.com/rnd/clinical

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫:service@geneonlineasia.com