幹細胞有自我更新、增生、分化等多種能力，被稱作『萬能細胞』，能夠在適當的誘導下分化成所需要的細胞，以作治療用途。被視為藥物開發的潛力股，幹細胞藥物製劑從2012年 Osiris Therapeutics 公司的急性移植物抗宿主症用藥 Prochymal 上市後，每年的產值規模逐漸增加，全球包括亞洲也不斷有新的幹細胞藥物正在孕育而生。
以幹細胞為治療方向，KANGSTEM BIOTECH 分別研究了異位性皮膚炎、類風濕性關節炎、克隆氏症、銀屑病、骨關節炎等疾病，並分別提出了可行藥物進入臨床試驗。根據最新資料，KANGSTEM BIOTECH 異位性皮膚炎治療用藥 Furestem-AD® 在2019年10月於第三期臨床試驗，未能夠達成 EASI-50 標準 (皮膚炎患者病況嚴重指數，最低為0，最高為72)，以失敗告收。在 66例受治療患者中有21例（31.82％），對照組則是81例安慰劑組別患者中有22例，達到EASI-50（27.16％）。而宣告暫停後，KANGSTEM BIOTECH 重新彙整治療結果，針對季節、年齡、性別、患者特徵、病況嚴重程度和藥物合併使用等數十個細項進行分析，找出了許多關鍵的影響因素。其一為病患若有合併使用其他藥物，和沒有使用其他藥物的患者相比，可以發現 Furestem-AD® 療效明顯降低。其二為藥品製備到投藥所耗時間，也可能明顯影響藥物效果表現，從 2013 年開始到第二期試驗為止的試驗都是在製藥後 8 小時內投藥，但第三期試驗平均耗時需要 26 小時。而在動物實驗中，已經發現藥物製作到使用的所需時間會顯著影響療效。
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根據分析結果，Kangstem biotech 在過去一個月裡已經重新設計臨床方案，更改三大部分 1) 藥物劑型改為『凍結類型』2) 最小化藥物製作到使用時間 3) 更改病患合併用藥的規範，在今年 2 月再度開啟第三期臨床人體試驗。Kangstem biotech 理事長表示，在考慮到臨床方案內容調整的情況，希望藥物開發進度能夠跟上去年開始規劃的海外技術轉移，以及歐洲臨床試驗申請，會爭取能在年底獲得 Furestem-AD® 治療申請批准。由於幹細胞治療不同於以往藥物，非化學合成分子而是近似細胞療法，以純化後的細胞冷凍作為藥物施用，所以在生產、純化、保存等細節上有極多變因，藥物的品質要求和控管需要良好的細胞純化技術以及檢測能力，這也是幹細胞藥物之所以難以取得多國上市核准。Furestem-AD® 的核准與上市，除了將是患者一大福音，也是對韓國幹細胞藥物製程與品質控管的考驗。在韓國通過核准上市的幹細胞藥物已經有 10 項以上，是亞洲最第一，日本僅次之。即便製備困難，價格高昂，再生醫學療法依然是政府關注的項目，日本神戶醫療產業都市近年將再生醫學作為研究重點，而韓國也在 2012 年就設立幹細胞與再生醫藥中心；細胞療法與再生醫學的生產技術突破，將會是未來疾病治療的新選項。
韓國 Kangstem biotech 由首爾大學教授 Kyung-Sun Kang 創立於 2010 年，是以臍帶血幹細胞培養，以及細胞培養基純化為主要技術的公司，其研究團隊為韓國國家幹細胞與再生醫藥中心。研究團隊利用臨床得到的臍帶血，分離出不同表型的幹細胞，再將其培養增殖，後續不只能夠以幹細胞做為藥物治療頑疾；幹細胞調節培養液，因富含各種細胞分化所分泌的生長激素，更與化妝品公司合作開發為美容產品原料。
文/ Ray
參考資料：
- http://www.kangstem.com/rnd/clinical
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